“将更多救命救急的好药纳入医保目录”是国家医保局主导的医药改革的主线。治疗罕见病的“孤儿药”、临床缺乏的儿童用药都是每年医保目录调整的重点保障范围。
在过去的11年间，我国医保目录涵盖的罕见病用药种类已经翻倍，越来越多的罕见病患者受益。儿童专科医院用药的品种、金额等占比在各次医保目录调整中都有明显增长。
上周结束的国家医保谈判中，罕见病用药的谈判情况也是市场关注的一大热点。在进博会期间，国家医保局医药服务管理司司长黄华波表示，药品目录调整重点将临床价值高、价格合理、更好满足基本医疗需求的药品纳入目录，让患者更快地用上新药、好药。
按照往年的惯例，国家医保局会在医保谈判半个月后对外公布新版的医保目录。根据今年的谈判时间，2021版医保目录有望月底公布。
45种罕见病用药已纳入医保
罕见病发病率低，罕见病药品具有需求量小、费用高、替代品少等特点，也常被称为“孤儿药”。我国在生产采购报销环节出台了一系列政策，保障孤儿药的市场供应和医保支持。
南开大学卫生经济与医疗保障研究中心主任朱铭来对第一财经表示，罕见病发病率虽然不高，但“天价药”超出绝大部分人的支付能力，群众一旦不幸罹患罕见病就会处于无助的境地，通过谈判和集采，将成本降到合理的价位，发挥医保带量购买的优势，这将极大缓解特殊人群的困难。
近日，中国药学会科技开发中心发布的《中国医保药品管理改革进展与成效蓝皮书》（下称“蓝皮书”），对国内804家样本医院2015年以来的临床用药情况进行了多个维度的数据分析。蓝皮书称，近年来医保目录调整使罕见病患者、儿童患者等特殊人群用药保障水平显著提高。
数据显示，2009年版医保目录包含22个罕见病用药，覆盖13个病种的罕见病；2017年版医保目录包含30个病种的罕见病用药，覆盖15个罕见病；2019年版医保目录包含39个罕见病用药，覆盖19个病种的罕见病；2020年版医保目录包含45个罕见病用药，覆盖22个病种的罕见病。
越来越多的罕见病用药被纳入医保目录，覆盖罕见病病种也明显增加。相关药品调入医保后，金额和用量多有较大幅度增长，提高了相应罕见病患者用药的可及性。
蓝皮书显示，从罕见病用药被纳入医保后的金额用量变化情况看，2009年已在医保目录中的罕见病用药金额及用量稳定增长，但增长率逐年降低；2017年版调入药品在目录实施后一年内金额增长率在100%以上，一年后回落，金额及用量保持稳定增长趋势；2019年版调入药品近年来临床用量较小，金额用量增幅明显，在2020年第一季度新冠肺炎疫情影响下仍能保持高速增长趋势。
今年9月，国家医保局对政协十三届全国委员会第四次会议第4468号提案答复的函中表示，目前，国内上市的罕见病药品中有40余种已被纳入国家医保药品目录。2020年，通过准入谈判将治疗多发性硬化症的西尼莫德，治疗亨廷顿病的氘丁苯那嗪，治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的依达拉奉氯化钠等多个罕见病药品纳入了国家医保药品目录，药品价格明显下降，罕见病患者医疗保障水平明显提升。
下一步，国家医保局将结合临床治疗用药需求、医保筹资能力等因素，将符合条件的罕见病药品按程序纳入医保支付范围，进一步提升罕见病患者保障水平。
朱铭来认为，国家医保局的基本原则是“广覆盖、保基本”，罕见病药费高昂，而且很多需要终身服药，治疗成本非常高，仅靠医疗保险基金显然是无法承受的，需要尽快建立一套包括基本医疗保险、大病救助、财政专项基金、社会援助等在内的用药保障机制。
儿童临床用药保障水平提升
儿童临床用药缺乏也是我国医药产业的一大短板。近年来国家药监局正在加快儿童用药审评审批工作。国家药监局今年已经批准了13个儿童用化学药品上市，填补了一些国内儿童用治疗药物的空白；同时也制定了相关政策和技术指南，不断完善儿童药研发指导原则体系，推动更多更好的儿童药加快上市。
自2000年起，国家医保药品目录已先后经过6次调整，目录内药品数量从1535个增加到2800个，优化医保目录结构的同时，也进一步扩大了医疗保障范围，儿童用药是近年来医保目录调整的亮点之一。
蓝皮书显示，儿童专科医院样本中，2015~2021年第一季度，使用医保药品的品种数占比、金额占比、用量占比在各次医保目录调整中都有明显增长。随着国家医保目录动态调整工作的稳步推进，更多儿童可用药物被调入医保目录，其保障水平也在不断提升。
在使用品种数上，医保药品品种数占比在2015~2017年一直处于较低水平。自2018年，2017年版医保目录实施后，医保药品品种数占比呈现大幅度上升趋势，占比从2015年第一季度的69.1%上升至2018年第一季度的72.9%，2019年版医保目录实施后，医保药品品种数占比在2020年第一季度上升至 73.3%。
在使用金额上，儿童专科医院医保药品整体使用金额呈现稳定上涨趋势。2017年版医保目录的实施，医保药品使用金额占全药比例从2015年第一季度的69.3%上升至75.8%，随后也一直保持稳定增长的态势。
2020年，国家医疗保障局医保目录（2019年版）新一轮调整工作开展，医保药品使用金额占比明显提升，高达85.3%。
在用量上，儿童专科医院医保药品则在2019年版医保目录调整后出现用量占比大幅度上升，2020年第一季度用量占比达到79.4%，全年各季度用量占比均在75%以上。
蓝皮书表示，医保政策的设计和实施，充分考虑到了罕见病患者、儿童患者等特殊人群的用药需求，越来越多的罕见病用药、儿童可用药物被纳入医保。
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