Edgewise Therapeutics是一家致力于开发治疗罕见肌肉疾病口服生物可利用小分子疗法的临床阶段生物制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予EDG-5506快速通道资格认定，用于治疗贝克肌营养不良症（Becker Muscular Dystrophy）患者。EDG-5506是一种选择性小分子肌球蛋白抑制剂，旨在保护DMD和BMD中易受损伤的快骨骼肌纤维，目前正在进行1期临床试验。

Edgewise总裁兼首席执行官Kevin Koch博士说：“FDA决定授予EDG-5506快速通道资格认定，这强调出解决贝克肌营养不良症患者严重未满足医疗需求的紧迫性。贝克肌营养不良症是一种严重进行性疾病，可导致严重残疾，包括丧失行走能力和心脏病，对许多人的日常功能造成重大影响。我们期待与FDA密切合作，使EDG-5506成为贝克肌营养不良症患者潜在的首款肌肉定向疗法。”

FDA快速通道计划旨在促进治疗严重疾病和解决未满足医疗需求新疗法的开发和加速审评。快速通道计划支持这些重要新疗法，可以尽早到达患者。该资格认定授予给那些有可能对生存期、日常功能产生重大影响的疗法，或者如果不进行治疗，可能对病情进展产生重大影响的疗法。获得这一资格认定的疗法有许多好处，包括更频繁地与FDA会面，讨论候选药物的开发，如果符合相关标准，则有资格获得加速批准和优先审评。

给予EDG-5506快速通道资格认定的决定是基于强大的临床前数据包和正在进行的1期临床试验的支持。该公司预计将在2021年晚些时候获得健康志愿者和BMD患者1期多剂量递增（MAD）数据。

| 关于贝克肌营养不良症

贝克肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，可导致进行性肌肉退化，骨骼和心脏功能丧失。这种疾病主要发生在男孩身上，症状通常始于儿童时期。据估计，全球每17000名男婴中就有1人患病。贝克肌营养不良症是由抗肌萎缩蛋白基因突变引起的，抗肌萎缩蛋白是肌肉纤维中一种重要的蛋白质结构成分。由于患者没有足够的抗肌萎缩蛋白，肌肉纤维随着每天的活动逐渐分解，导致永久性肌无力。贝克肌营养不良症会导致长期残疾，并因其对心脏的影响而危及生命。目前在美国或欧盟还没有批准贝克肌营养不良症的治疗方法。

| 关于EDG-5506 治疗DMD 和 BMD

EDG-5506是一种口服小分子药物，旨在解决肌营养不良症（包括DMD和BMD）的根本原因。EDG-5506提出了一种新的作用机制，可选择性地限制功能性肌营养不良蛋白缺乏引起的伤害性过度收缩应力。EDG-5506可使衰弱性罕见神经肌肉疾病患者受益。可作为单一药物治疗，也可与现有疗法和目前正在开发的疗法相结合，提供协同或相加效应。

EDG-5506的1期研究旨在评估成人健康志愿者（1a期）和成人BMD患者（1b期）的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。EDG-5506在研究的多剂量递增（MAD）部分取得进展。该公司预计将在2021年晚些时候获得健康志愿者和BMD患者的MAD数据。

原文链接：

https://investors.edgewisetx.com/news/news-details/2021/Edgewise-Receives-U.S.-FDA-Fast-Track-Designation-for-EDG-5506-for-the-Treatment-of-Individuals-with-Becker-Muscular-Dystrophy-BMD/default.aspx

译：黄娟