“希望企业拿出更有诚意的报价……每一个小群体都不该被放弃。”

近日，一则医保谈判代表与企业代表就罕见病药物展开价格谈判的视频受到关注。视频中医保谈判代表将药物价格从市价70万元“杀”到3万元左右，引发网友纷纷点赞，也在国内罕见病产业激起波澜。

目前，国内对于罕见病尚无明确定义，罕见病患病人群少、市场需求小、药物研发成本高已成为业界共识，进口药价格高昂也成为压在企业和患者身上的大山。

基于这种背景，今年的医保目录纳入7种高值罕见病药物，对业界传递出积极信号外，也牵连出一系列问题——未来是否有越来越多的罕见病高值药物被打出地板价？这是否会打击国内企业的研发积极性？在盘子有限的医保基金之外，罕见病药物的支付探索还有哪些可能？

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业界喜忧参半，药企研发积极性恐受影响

罕见病药物价格被“杀”到地板价，对于患者来说是天大的喜讯，也使业界倍感振奋。

蔻德罕见病公共政策中心主任李杨阳告诉《每日经济新闻》记者，渤健的诺西那生钠注射液和武田的阿加糖酶α注射用浓溶液是非常具有标志性的两个罕见病药物，其在进入医保目录之前的价格都非常昂贵，此次能通过前期的评价走进谈判现场，最终出现在医保目录里，这在前几年的医保谈判中是前所未有的，对于业界来说是一个好的信号。

不过，喜悦的背后也有担忧。进入医保目录前，治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生钠注射液，一针近70万元，每年6针共计约420万元，医保谈判将其单价直接降到3万多元，作为首个拿到医保“入场券”的高值罕见药外企，渤健付出的代价可谓是巨大的。

武田制药也是如此。本次谈判将其治疗法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液此前年费超100万元，虽然医保支付标准尚未揭晓，但根据国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰所说，“目前国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元”，由此判断，其降价幅度同样惊人。

但这样大幅度的降价未必能推广到别的罕见病药物上。从全球上市和中国上市时间看，阿加糖酶α注射用浓溶液和诺西那生钠注射液都于近年在中国上市，但阿加糖酶α注射用浓溶液已经在欧美国家上市长达20年，诺西那生钠注射液也于2019年2月在美国获批上市。

在李杨阳看来，这两款产品已经在全球市场实现收益，此次以低价进入国内医保目录，可能是产业竞争的结果。此外，渤健和武田制药也将通过医保目录建立企业的品牌和形象，从而利于企业其他产品在中国的推广和销售。

“（所以）这两个产品都有它个案的部分。”李杨阳表示，罕见病药物的研发费用非常高昂，后期教育医生和建立销售渠道也需要不小的成本，对于国内罕见病药企来说，国内基础研究薄弱，时常受到疾病研究、动物模型欠缺和生产工艺的约束，本身研发就存在瓶颈，将新上市的创新药打出超高降幅不太现实，也可能会影响企业做自主创新、做真正first-in-class（同类第一）、best-in-class（同类最优）新药的积极性。对于依赖“纯license-in”模式的企业来说，引进海外罕见病新药也会面临更多挑战。

“（外国）合作方，他们可能会质疑在中国的市场机会，因为可能会影响到他们产品在全球的价格体系，这确实会是一个挑战。”李杨阳说。

走进医保目录是前提，但商业保险仍有作为

此次国家医保谈判让罕见病药物有了更多曝光，但事实上，除了诺西那生钠注射液和阿加糖酶α注射用浓溶液，药价昂贵的罕见病药物还有很多。

例如赛诺菲公司的注射用阿糖苷酶α，这是目前全球唯一一款治疗罕见病庞贝病的注射剂和特效药，患者年费用约180万元；该公司还有注射用阿加糖酶β，与阿加糖酶α注射液一样可用于法布雷患者的治疗，但因未通过国家医保局专家的前期内部评价而无缘谈判。

价格难降是很大的原因。在12月3日的国家医保目录新闻发布会上，国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰表示，“目前国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元”，并称，未来国家医保局将“坚决杜绝天价药进医保”。

李杨阳指出，这是对现有医保基金运营的考虑，国家医保谈判本质上是在挤水分，不遗余力地“去资本化”，希望引导药企尽快走上自主研发的道路。但是自主创新并非是在短期内就能实现的事，30万元的年费用标准对于罕见病药物来说或许还是显得过于严苛。

李杨阳认为，诺西那生钠注射液和阿加糖酶α注射用浓溶液进入医保目录，本质上是在既定的医保谈判框架下，由于企业降价达成的个案突破，未来要是想让更多高值罕见病药物进入医保目录，让罕见病患者像肿瘤患者一样享受基本用药的权益，现有“保基本”的设计就很难满足，需要为罕见病药物的支付寻找基本医疗保险之外的支付路径，比如成立单独的专项基金。

事实上，对于这部分罕见病高值药品，部分地区已经先行先试地探索出了用药保障的经验，比如浙江、江苏推行的专项基金方案；在陕西省、四川成都等地，则对这些药品谈判纳入大病保险用药范围进行了探索——医保支付有封顶，患者年支付也有封顶。

不过，李杨阳表示，要解决罕见病的用药尤其是高值药品的问题，任何单独的资金来源都是不够的，多层次的保障势在必行，但李杨阳注意到，一些罕见病药物只有进入医保目录后，才能进入地方的多方共付环节。

“罕见病药物的多层次保障，大多是在地方层面执行的。如果一个药品不在国家医保目录里，在很多地方，患者就没有资格去申请大病保险的二次报销，也没有资格申请医疗救助或者普惠险。”李杨阳说，这恰恰是多层次保障最重要的三个部分。

这也体现了国家医保目录在药物支付中的重要地位。李杨阳呼吁，国家层面需要突破现有框架制定新的规则，比如，成立国家层面的专项基金，或是由中央方面制定重特大罕见疾病和特殊药品名单，列出支付指导原则，让地方去试点探索多方共付的路径。

“100万元以上的罕见病药物就真的得靠商业保险了，这个也需要政府给到很多的引导和激励。”李杨阳对商业保险未来发挥的作用充满期待，不过，她也对记者表示，商保精算需要以医疗大数据为前提，如何提升参保率，约定合理的赔付率等，也是发展罕见病商业保险需要解决的问题。

“总而言之，除了（罕见病药物进入医保目录）个案的突破，我们还期待看到未来制度性的突破。”李杨阳说。