近日，国家药监局通过优先审评审批程序批准临床急需罕见病药品注射用司妥昔单抗（英文名:Siltuximab for Injection）的进口注册申请，用于人体免疫缺陷病毒（HIV）阴性和人疱疹病毒8型（HHV-8）阴性的多中心Castleman病（MCD）成人患者。

MCD是一种以淋巴组织生长为特征的罕见病，多数患者出现多器官损害且预后差，部分患者会转化为恶性淋巴瘤。注射用司妥昔单抗是一种人-鼠嵌合单克隆抗体，可阻断人白细胞介素-6（IL-6）与IL-6受体相结合，对IL-6产生抑制作用，继而抑制细胞生长。该药品的上市为患者提供了治疗选择。

国家药监局高度关切罕见病患者的用药需求，鼓励罕见病治疗药品研发，加快罕见病药品审评审批。具有明显临床价值的防治罕见病等疾病的创新药和改良型新药可以申请适用优先审评审批程序，纳入优先审评审批程序的药品上市许可申请可获得按注册申请受理时间顺序优先配置资源进行审评等支持。我国已遴选发布3批临床急需境外新药名单，其中罕见病治疗药物数量在遴选药物总量中占比超过50%，国家药监局药品审评中心对列入临床急需境外新药名单的品种建立了专门通道加快审评。据悉，2020年国家药监局新批准了治疗多发性硬化症的西尼莫德片、治疗亨廷顿舞蹈症的氘丁苯那嗪片等7个罕见病药品；2021年，又批准了儿童罕见病治疗药品利司扑兰口服溶液用散等罕见病药品。

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