近年来随着国家药品审评审批制度的改革，以及对罕见病的重视，近三年NMPA批准的罕见病药物数量逐年攀升（详见下表），覆盖病种也逐渐增加。

纵观上述药品可以发现，这些罕见病药物绝大多数为外企所持有。不过国内已有企业涉足仿制药研发，其中兆科药业和丽珠集团已先于原研企业在国内取得苯丁酸钠颗粒和注射用丹曲林钠生产批件。

而且，国内药企也积极从国外药企引进罕见病药物，加速其在国内获批上市，例如：

• 2021年12月，琅钰集团（RareStone）与Rhythm Pharmaceuticals达成一项独家许可协议，获得后者罕见遗传性肥胖疾病药物Imcivree（setmelanotide）在中国大陆、香港和澳门地区的开发和商业化权利。

  
  

• 2021年4月，北海康成与LogicBio Therapeutics达成战略合作并签订授权及许可协议，获得使用后者LogicBio sAAVy技术平台的腺相关病毒（AAV）sL65衣壳，进行法布雷病（Fabry）和庞贝氏病 （Pompe）基因疗法候选药物的研发、生产及商业化的全球授权，以及额外两个适应证的选择权。同月，北海康成又与Mirum制药签订许可协议，获得后者Maralixibat在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的开发和商业化授权。Maralixibat是一种在研的口服药物，目前正在对其用于治疗多种胆汁淤积性肝病进行评估，包括Alagille综合症（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）和胆管闭锁（BA）。

  
  

• 2021年3月，琅铧医药与Diurnal Group 签订许可协议，获得后者儿童肾上腺皮质功能不全药物Alkindi®在大中华区市场开发、注册和商业化的独家权利。

  
  

• 2021年2月，畅溪制药与Aerami Therapeutics签署⼀项独家许可及产品开发协议，获得后者肺动脉高压候选药物AER-901在大中华地区（中国境内及港澳台）的独家开发和商业化权利。

  
  

• 2021年1月，再鼎医药与argenx达成独家授权合作，获得后者efgartigimod在大中华区（包括中国内地、香港、台湾和澳门地区）的开发和商业化权利。efgartigimod是一款在研的抗体片段，旨在减少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体并阻断IgG循环，目前其针对重症肌无力的适应症申请正在欧美接受审查。

  
  

• 2020年10月，琅铧医药与Bioprojet公司达成战略合作和独家授权协议，获得后者发作性睡病新药替洛利生在中国的独家开发、注册、商业化和生产权益。

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