前不久，美国食品和药品管理局宣布资助11项临床试验研究，这意味着在未来4年，FDA将投入2500多万美元的资金用于临床试验研究。美国国会出资的FDA孤儿药产品补助项目旨在给临床研究人员拨款支持，为罕见病患者开发医疗产品。

FDA代局长Janet Woodcock说：“支持罕见病新疗法的开发和评估是FDA的重要责任和使命，这些拨款也证实了FDA一直致力于帮助罕见病患者满足他们当下和未来的健康需求。”

此次拨款用于资助支持那些解决罕见病或病症的未满足需求，或在治疗或诊断方面有显著突破产品的临床试验。

这些研究大多针对儿童，甚至包括新生儿。其中一项研究针对一种罕见皮肤病——隐性营养不良疱疹性表皮松解症(RDEB)的治疗方法。这种疾病会出现疼痛难忍的水泡和伤口，往往会毁容甚至致命。另一项研究是有关结节性硬化症的婴儿在癫痫发作前的早期治疗方案。结节性硬化症是一种影响多种器官的遗传性疾病，并可能长期影响大脑发育。这笔拨款还将资助一个创新示范项目，该项目将通过一种协作方法来评估可提高多地临床试验的数据准确性的工具。

该笔拨款设立的一些新奖项为脑癌产品的临床研究提供了资金。FDA将评估一种儿童脑癌的新型肽疫苗。该疫苗是专门针对大脑中的肿瘤区域设计的，可能对这些罕见和致命肿瘤的治疗方式产生空前影响。

罕见病产品开发办公室主任，公共卫生硕士、法学博士、骨科博士Sandra Retzky说：“罕见病产品开发办公室通过资助必要的、革命性的临床研究来确定潜在治疗方案的安全性和有效性，致力于发现、审评并最终填补罕见病药物开发领域存在的空白。这些拨款表明，FDA致力于支持为罕见疾病患者开发新疗法。”

以下是按字母顺序排列的全部资助列表：

· Armgo制药公司（阿兹利，纽约）；Eugene Marcantonio；治疗儿茶酚胺能多态性室性心动过速1型（CPVT1）的S48168（ARM210）二期研究；2年内100万美元；

· 波士顿儿童医院（波士顿，马萨诸塞州）；Mark Puder；RELiZORB治疗短肠综合征的三期研究；4年内270万美元；

· 城堡溪Castle Creek科学有限责任公司（埃克斯顿，宾夕法尼亚州）；Mary Spellman；FCX-007（转基因自体人真皮成纤维细胞）治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症3期研究；4年内180万美元；

· 辛辛那提儿童医院医疗中心（俄辛辛那提，俄亥俄州）；Darcy Krueger；西罗莫司预防结节性硬化症患者癫痫的2b期研究；4年内500万美元；

· 辛辛那提儿童医院医疗中心；Michael Jordan；abatacept治疗间质性肺病(abcvild)的二期研究；4年内310万美元；

· 杜克大学（北卡罗来纳州杜伦）；Eric Thompson；针对CMV抗原的肽疫苗2期研究，用于治疗新诊断的儿童高级别胶质瘤和弥漫性内在脑胶质瘤和复发性成神经管母细胞瘤的2期研究；4年内180万美元；

· 马萨诸塞州总医院（波士顿，马萨诸塞州）；Amy Dickey；口服西咪替丁治疗原卟啉病的二期研究；4年内160万美元；

· 罗切斯特诊所（明尼苏达州罗切斯特）；Sani Kizilbash；WSD0922-FU治疗高级别星形细胞瘤的一期研究；3年内100万美元；WSD0922是中国威尚生物医药有限公司开发世界首创具有高穿透血脑屏障能力的靶向EGFR/EGFRvIII的创新药物；

· 罗切斯特梅奥诊所（明尼苏达州罗切斯特）；Wolfgang Singer；用于治疗鞘内注射自体间充质干细胞治疗多系统萎缩的2期研究；4年内320万美元；

· Reveragen生物制药公司；Eric Hoffman；瓦莫洛酮治疗贝克肌营养不良二期研究；2年内120万美元；

· 佛罗里达大学（盖恩斯维尔，佛罗里达）；Peter Stacpoole；二氯乙酸酯治疗多形性胶质母细胞瘤的2A期试验；4年内250万美元；

由于新冠疫情，临床试验仍面临着众多挑战并且成本持续增加。FDA仍致力于提供额外资金来支持罕见病研究。这些资助能保证必要步骤全部实施，保障研究得以继续，并确保研究参与者的安全，保持良好临床试验规范，并最大限度地降低影响试验完整性的风险。

原文标题：

FDA Awards 11 Grants to Clinical Trials to Develop New Medical Products for Rare Disease Treatments

译：彭馨怡 Katherine