· 由欧洲和美国的患者主导的一项新研究提供了重症肌无力患者生存体验的一手资料

· 该项研究强调了对患者生存影响至关重要的五方面因素

· 论文背后的患者组织呼吁加强对重症肌无力这一疾病的认识，促进患者和医生之间开展更广泛的对话

前不久发表在《神经学与治疗》杂志上的一项全新由患者主导的研究分析揭开了重症肌无力（myasthenia gravis，MG）患者的生存现状，并呼吁通过患者的角度更好地理解与重症肌无力疾病斗争患者的实际生存情况。

《重症肌无力患者的生存体验：一项由患者主导的研究分析》是一项由重症肌无力患者和全球知名生物制药企业优时比公司（UCB）合作开展的独家患者研究，旨在探索和评估重症肌无力这一疾病对患者现实生活的影响，以及目前治疗护理存在的差距。这一定性研究探索了患有罕见自身免疫性疾病对患者身体、心理及社会的重要影响，揭开了患者的日常生活情况，并强调了改善患者和临床医生之间对话的必要性。这项研究由患者委员会主导，即9名来自欧洲和美国的重症肌无力患者作为患者倡导者，并由2名患者委员会成员共同合作撰写研究文章。

共同第一作者、来自英国伦敦的重症肌无力患者专家Kelly Davio说：“这项患者分析揭开了重症肌无力患者的实际生存现状，倾听患者的个人意见并了解他们对当前治疗护理情况的看法非常有必要，这将有助于填补大量的知识空白。通过研究，我们可以清楚看到改善医患沟通和更深入、更细致地了解重症肌无力患者的生存需要非常迫切，不仅是要了解他们的身体症状，还要进一步了解疾病如何影响患者的日常生活。”

据统计，每年每100万人中约有8–10人罹患重症肌无力，该病可发生在任何年龄、任何种族。重症肌无力是一种慢性神经肌肉疾病，由于患者身体免疫系统错误地对神经和肌肉之间的连接进行攻击，可能会导致出现不可预测的运动相关症状，如疲劳、肌肉无力、呼吸和吞咽困难等。

与重症肌无力共存的五个关键方面

该项定性患者研究分析揭示了对患者生存影响至关重要的五方面因素:

1. 重症肌无力患者的生活饱受不可预测的运动相关症状之影响，这些症状时而恶化、时而缓解，反复不定，给治疗护理计划带来很大挑战，患者容易产生脆弱感，甚至称这种感觉比身体症状本身更糟糕。

2. 因此，重症肌无力患者必须不断地适应、调整甚至接受现状，并将其作为日常生活的一部分，包括在工作、计划生育和治疗等关键领域。

3. 患者从其自身和他们的临床医生中都感知到“治疗惰性”（消极的治疗手段和态度），这导致他们不能总是及时得到需要的护理水平。

4. 由于沟通障碍以及对疾病、治疗负担和治疗目标的看法不同，重症肌无力患者可能会感知到与医生沟通的脱节。

5. 重症肌无力影响患者的情绪上，许多患者因疾病负担、社会孤立、失控和缺乏支持等困难，经历了焦虑、沮丧、内疚、愤怒、孤独和抑郁等负面情绪。

重症肌无力患者Matthieu说:“人们并不真正理解重症肌无力患者的日常生活情况。疾病给工作和家庭生活的几乎所有方面都带来了负面影响，包括影响移动、吃饭、说话和呼吸等基本功能。我希望这份分析报告将有助于推动医生和公众更好地理解该病患者的实际生存状态，不仅仅是患者实际出现的身体症状，还有他们必须如何不断地调整适应生活，以应对疾病本身及其对情绪的负面影响。”

UCB患者生存现状研究项目的主要负责人和论文共同作者Kenza Seddik补充道:“虽然重症肌无力这一疾病很少见，但报告的发病率在不断增加，这得益于诊断技术的进步和对该疾病认识的提高。越来越多与重症肌无力疾病相关的文献已发表，但很少有研究探讨患者生存体验。通过这项研究，我们希望患者的声音能被听到，这样可以更深入地了解这种疾病的多方面生存情况。通过分享这项研究的发现，我们希望可以促进制订更科学合理的患者护理方案，并呼吁各方更多地关注患者，促进患者权益保护。”

《重症肌无力患者的生存体验：一项由患者主导的研究分析》这项研究是由两位重症肌无力患者倡导者发起的，他们是来自美国科罗拉多州的Nancy Law和来自英国伦敦的Kelly Davio。这项研究囊括了详细的患者体验（患者亲身经历）和详尽的文献搜索结果，为医护工作人员提供了前所未有的一手资料，帮助他们进一步了解患者面临的生存挑战。Nancy于2021年9月去世，未能看到该研究在杂志上发表，她对这篇论文的宝贵贡献和对重症肌无力患者倡导团体的领导作用受到了所有参与者的高度赞赏。

| 关于重症肌无力

重症肌无力是一种不可预测的慢性自身免疫疾病，患者的自身抗体会攻击神经-肌肉连接处的特定蛋白质，破坏了神经与肌肉之间的信息传递的式，导致肌肉无力和疲劳。该疾病对男性和女性的影响无差别，它可以发生在任何年龄、任何种族。同时，重症肌无力也是一种罕见病，每年每100万人中约有8-10人罹患该病。患有重症肌无力的人会出现多种症状，包括眼睑下垂和重影，以及严重的肌肉无力，而这可能导致危及生命的呼吸肌无力。

原文标题：

Unique Patient-led and Co-authored Analysis of the Experience of Living with Myasthenia Gravis Published in Neurology and Therapy

 黄晓娟