Boehringer Ingelheim（BI）、IP集团、英国囊性纤维化基因治疗协会（GTC，由伦敦帝国理工学院、牛津大学和爱丁堡大学的研究人员组成）和牛津生物医学（OXB），前不久宣布，BI已行使其合作协议上的知识产权和专有技术选择权，以促进并进一步加快为囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）患者开发潜在的新治疗方案。合作中，IP集团代表三所GTC主办大学，拥有开发、制造、注册和商业化这种基于慢病毒载体的治疗囊性纤维化的基因疗法的全球独家权利。此外，GTC在临床前研究和临床基因治疗开发方面贡献其知识。OXB在制造慢病毒载体疗法方面的领先能力，加上BI在开发新型突破性呼吸道疾病疗法方面的专长。

CF是一种罕见、进行性、危及生命的疾病，可导致严重的肺功能障碍和持续感染，影响全球70000人。它是由CFTR基因突变导致的蛋白质缺陷或缺失引起的。学术界、生命科学投资者、制药公司和生物技术公司之间的这一创新发展合作主要围绕BI 3720931（一种新型复制缺陷慢病毒载体）在吸入制剂中的进展，该载体选择性地将健康CFTR基因引入相关靶细胞。

GTC协调员Eric Alton教授说：“我们开发的新型肺靶向技术已在临床前模型中证明了基因高转移效率，并提供了重复给药以维持治疗效果的可能性，这是其他基于病毒的基因疗法可能无法提供的益处。我们的新疗法有可能改善所有CF患者的CFTR功能，独立于2000多个不同的已知基因突变。该研究直接的目标是那些不符合CFTR调节剂资格的患者。GTC非常高兴经过21年不懈努力，最终达到这一里程碑。非常感谢我们出色的团队和CF团队，他们在许多方面支持我们，包括参与多项试验。”

“自2018年以来，BI一直与GTC和OXB共同赞助该研发活动。与我们合作伙伴在这一具有潜在革命性项目中取得的共同成功使我们相信，我们现在可以进一步加速这一高度创新的治疗方法。”BI公司高级副总裁兼发现研究全球负责人Clive R.Wood博士说，“凭借我们在发现和开发呼吸道疾病治疗方面的领先地位，结合我们合作伙伴的基因治疗和制造知识，我们的目标是为患有CF的患者带来下一个突破，他们迫切地等待更好的选择。”

OXB首席执行官John Dawson说：“自2018年以来，我们一直很高兴与BI、IP集团和GTC合作。在迄今取得的巨大进展的基础上，我们很高兴BI选择OXB慢病毒载体制造技术，用于GTC开发的创新吸入性囊性纤维化基因治疗。这种合作关系是我们公司向患者提供改变生命基因治疗的核心任务，并有可能为全球众多囊性纤维化患者提供新的治疗选择。”

原文链接：

https://www.boehringer-ingelheim.com/press-release/cystic-fibrosis-genetherapy-development-option-exercise

译：黄娟