近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了 Voxzogo（vosoritide）注射剂，改善 5 岁及以上伴有开放性骨骺（生长板）的软骨发育不全儿童患者的生长情况，这意味着这些儿童仍有长高的希望。软骨发育不全是矮小症最常见的骨骼发育不良形式。

“此次批准能满足美国一万多名患儿的医疗需求，也着重体现出 FDA 致力于为罕见病提供新疗法，”FDA药审中心内分泌部主任Theresa Kehoe 博士说道，“这一批准为因软骨发育不全导致身材矮小的儿童提供了一种针对性的新治疗方式。”

软骨发育不全是一种导致身材严重矮小和发育不成比例的遗传疾病。成人患者平均身高约四英尺（约一米二）。此类患者体内的某种基因发生突变，导致成纤维细胞生长因子受体3的生长调节基因过度活跃，阻止正常的骨骼生长。Voxzogo 通过与一种叫利钠肽受体B的特定受体结合，削弱生长调节基因的活性并刺激骨骼生长。

一项为期一年，采用双盲、安慰剂对照的3期研究评估了 Voxzogo 在促进5岁及以上伴有开放性骨骺的软骨发育不全患者生长方面的安全性和有效性。该研究中的121名患者随机接受Voxzogo 皮下注射或安慰剂。到年底，研究人员测量了其年生长率或身高增长率，发现与使用安慰剂的患者相比，注射 Voxzogo 的患者平均高了1.57 厘米。

Voxzogo最常见的副作用有注射部位不适、呕吐和血压下降。Voxzogo的说明书里将血压下降列为警告和谨慎使用，意味着这有可能产生严重副作用。

FDA通过加速批准通道批准Voxzogo，该通道允许使用替代或中期临床终点，提前批准治疗重大疾病并满足未满足医疗需求的药物。加速批准的一个条件是要求进行上市后的研究，评估最终成年的身高。该申请还获得了优先审评资格认定。FDA批准的是BioMarin的Voxzogo。

原文标题：

FDA Approves First Drug to Improve Growth in Children with Most Common Form of Dwarfism

译：丁思毓 Katherine