撰文｜蔡海清

治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的特效药——诺西那生钠，在医保和药企的共同努力下，经过国家谈判，从原来70万/支的天价降至3.3万/支，并顺利纳入医保目录。与此同时，许多开展惠民医疗保险的地方，也将诺西那生钠作为特药纳入了惠民保的保障范围。诺西那生钠大幅降价及所形成的多元保障模式，在给患者及其家庭带来希望的同时，也对解决罕见病高值药物的可及性问题带来了有益的启示。

启示一：化解费用负担靠政府出手

罕见病高值药物的昂贵价格以及患者用药的长期性所导致的巨额费用负担，显然不是一个普通家庭所能够承受的，非借助外力不可。而社会自发的慈善、募捐和互助行为，只能救人于一时而不可持久。因此，问题的最终解决唯有组织社会力量、统筹各方资源、形成制度性常态化的体制机制安排，才有可能。

我国政府执政为民、以人为本、以民生为重是其基本理念和理想追求。而政府强大的社会组织动员能力，无论是在过去的战争年代，还是在今天的经济建设时期，都已经得到了充分证明。

罕见病患者高值药物费用负担问题的解决同样需要政府发挥其强大的社会组织动员能力，担当起为罕见病高值用药患者及其家庭纾困解难的责任。

启示二：政府主导与引导社会力量相结合

政府发挥主导作用主要是在构建多层次医疗保障制度体系，组织实施基本医疗保障政策，以及利用医保基金的集团购买力量、实现对罕见病高值药物的战略性购买三个方面。

在构建多层次医疗保障制度体系方面的主要任务是发挥基本医疗保险、大病保险、医疗救助三重制度主体保障功能，促进三重制度综合保障与慈善救助、商业健康保险等协同发展、有效衔接，构建政府主导、多方参与的多层次医疗保障体系。对尚未纳入基本医疗保险药品目录的罕见病高值药物，笔者认为，各地可按照国家有关文件精神，结合当地实际情况和经济发展水平，通过整合医疗保障、社会救助、慈善帮扶等资源，建立罕见病专项医疗基金，从而解决罕见病高值药物的用药保障问题。

组织实施基本医疗保障政策方面主要包括：

一是不断完善参保缴费政策，创新工作举措，努力实现全民参保，确保困难群众应保尽保；

二是严格执行基本医保支付范围和标准，增强大病保险减负功能，对基本医保、大病保险等支付后个人医疗费用负担仍然较重的救助对象按规定实施救助，促进三重制度互补衔接。

三是通过明确救助费用保障范围、合理确定基本救助水平、统筹完善托底保障措施等手段，进一步夯实医疗救助托底保障功能。对罕见病高值药物实行战略性购买方面，主要是利用我国巨大的需求市场，依托医保基金所蕴藏的集体购买力，通过与罕见病高值药物生产企业进行战略性谈判，努力争取罕见病高值药物能够达成一个较为适宜的交易价格。

笔者认为，在谈判过程中需要注意的是，一定要兼顾药物生产（研发）企业的利益，千万不能只顾一味打压药价，让药物生产（研发）企业无利可图。否则，无异于是杀鸡取卵，必然会严重挫伤医药企业研发生产创新药物的积极性，最终导致患者无药可医，受伤害的还是患者群体。对于新上市且尚在专利保护期内的创新类药物，要采取特殊的保护措施，保证研发生产企业能够在填平巨额研发成本的同时、获得足够的利润，以鼓励企业研发新药的积极性。由于这类药物在这一阶段通常价格较高，而很难被纳入医保目录，患者的用药保障可能就只能通过建立专项医疗基金的形式来解决。而对于已经过了专利保护期、研发成本已初步收回且已形成规模化生产的药物，则可以采取以量换价的方式、通过谈判形成双方可接受的价格，并同步纳入医保药品目录。

在引导社会力量发挥作用方面。从国家的政策规定来看，主要是三点：

一是发展壮大慈善救助。鼓励慈善组织和其他社会组织设立大病救助项目，规范互联网个人大病求助平台信息发布，支持医疗救助领域社会工作服务和志愿服务发展，建立慈善参与激励机制，落实相应税收优惠、费用减免等政策。

二是鼓励医疗互助和商业健康保险发展。支持开展职工互助，规范互联网平台互助，鼓励商业保险机构加强产品创新，在定价、赔付条件、保障范围等方面对困难群众适当倾斜。

三是对罕见病用药实行综合保障。国家政策明确提出，“根据经济社会发展水平和各方面承受能力，探索建立罕见病用药保障机制，整合医疗保障、社会救助、慈善帮扶等资源，实施综合保障”。

启示三：企业家要有战略眼光也要悲天悯人

在激烈竞争的市场环境下，对成本的控制和对利润的追求是一个企业生存发展壮大的根本。做企业不是做慈善，不应该苛求企业不计成本、不求回报而光讲奉献。企业在追逐利润的同时，促进社会就业、增加百姓收入、推进社会发展、提高社会福利，这本身就是一种普度众生的慈善，是企业对社会做出的贡献。

但是作为一个想要永续发展、长盛不衰的企业，又不能只是止步于对利润的追求，更需要企业的掌舵者有广阔的市场视野、深邃的战略眼光和悯人救世的情怀。

我国人口基数大，罕见病患者人数相对其他国家来说，绝对是一个“高值”，这也就意味着我国对罕见病高值药物的绝对需求非其他国家所能比拟，只要药物的价格适宜，就完全有可能转化为现实的有效需求，企业也能够从中获得可观的利润收益。如果企业一味地依凭其“罕见病药物”所特有的市场垄断地位，挟“药”而自重，将药价定在令人咋舌的高位，大多数绝对需求就将被逼转为无效需求，导致需求市场萎缩，企业收益难保，从而形成恶性循环，出现死亡螺旋。

相反，如果企业的掌舵者具有长远发展的战略眼光和悯人救世的人文情怀，将药物价格定在一个适宜的水平上，就不仅可以有效占领国内巨大的需求市场，也可以为企业获得良好的市场口碑和社会形象，在获得适当利润和收益的同时，更重要的是可以获得政府所给予的持续的政策支持，从而有效拓展企业在我国的市场发展空间，为企业的持续发展奠定坚实的基础。

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