· FDA批准的首个无论患者先前治疗方案如何都可以使用的药物

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Besremi （ropeginterferon alfa-2b-njft)注射液用于成人真性红细胞增多症(polycythemia vera，PV）。真性红细胞增多症会导致血液中红细胞过多，使血液粘稠，减缓血液流动，增加血栓风险。

“美国有3000多万名罕见病患者，涉及7000多种罕见病。其中，每年大约有6200名患者受真性红细胞增多症所困扰。” FDA药审中心非恶性血液学部主任Ann Farrell博士说，“该批准凸显了FDA帮助罕见病患者获得新治疗方法的承诺。”

Besremi是FDA批准的首个无论患者先前治疗方案如何都可以使用的药物，同时也是首款获批用于治疗真性红细胞增多症的干扰素制剂。

真性红细胞增多症的治疗方法包括静脉切开术（一种通过静脉内针头去除多余血细胞的手术）以及服用减少血细胞数量的药物；Besremi就是其中的一种。Besremi通过附着在体内的某些受体上，引发连锁反应，使骨髓少产生血细胞。Besremi是一种每2周皮下注射1次的长效药。如果Besremi能减少过多的血细胞，并至少在一年内维持正常水平，那么给药频率可以减少到每4周1次。

一项持续了7.5年的多中心、单臂试验评估了Besremi的有效性和安全性。该试验中，51名真性红细胞增多症的成年患者平均使用Besremi五年。Besremi的有效性是通过观察有多少患者达到了完全血液学应答来评估的，即患者的红细胞体积需小于45%、近期没有静脉切除术、白细胞计数和血小板计数正常、脾脏大小正常，并且没有血凝块。总体而言，61%的患者在Besremi治疗组表现出了完全的血液学应答。

Besremi会导致肝酶升高、白细胞水平低、血小板水平低、关节痛、疲劳、瘙痒、上呼吸道感染、肌肉疼痛和流感样疾病。副作用还可能包括尿路感染、抑郁和短暂性脑缺血发作（中风样发作）。

干扰素alfa产品如Besremi，可能导致或恶化神经精神疾病、自身免疫性疾病、缺血性疾病（没有足够的血液流向身体的一部分）和传染病，这些疾病可能导致危及生命或致命的并发症。对该药过敏、有严重精神障碍或有严重精神障碍史、免疫抑制的移植受者、某些自身免疫性疾病或自身免疫性疾病史的患者以及肝病患者等不得使用Besremi。

由于对胎儿可能有致命风险，有生育计划的女性在使用前应检查是否怀孕。

Besremi治疗该适应症已获得孤儿药资格认定。孤儿药资格认定提供各种激励，以帮助和鼓励各种罕见病的药物开发。FDA批准药华制药公司的Besremi。

原文标题：

FDA Approves Treatment for Rare Blood Disease

译：彭馨怡 Katherine