肾上腺脊髓神经病-AMN（图片来源：epainassist.com）

基因治疗公司SwanBio Therapeutics近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予SBT101快速通道资格（FTD）：用于治疗肾上腺脊髓神经病（adrenomyeloneuropathy，AMN）。

快速通道资格（FTD）旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。在研药物获得快速通道资格，意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动，在提交上市申请后如果符合相关标准则有资格进行加速审批和优先审查，此外也有资格进行滚动审查。

SBT101是处于开发中的第一个基于AAV的基因疗法，旨在补偿导致疾病的ABCD1突变，增加ABCD1表达，并降低AMN患者体内超长链脂肪酸（VLCFA）水平。在临床前研究中，SBT101在小鼠模型中显示AMN疾病标记物呈剂量依赖性改善，并且在非人类灵长类动物中治疗后6个月表现出良好的耐受性。

AMN是一种成人期发病型进行性退行性脊髓疾病，由ABCD1基因突变引起，影响患有肾上腺脑白质营养不良（ALD）的个体，ALD是一种罕见的X连锁遗传代谢性疾病。AMN的特点是活动能力逐渐丧失、尿失禁、使人虚弱的疼痛。

AMN影响到ABCD1基因突变的成年人，ABCD1基因编码一种对超长链脂肪酸（VLCFA）的加工和分解至关重要的蛋白质。如果没有这种蛋白质的功能版本，VLCFA就会累积到毒性水平，从而导致中枢神经系统（CNS）的进行性功能障碍。在美国和欧盟，估计有8000-10000名AMN男性患者。

SwanBio计划在2022年下半年启动一项随机、安慰剂对照1/2期临床试验，评估SBT101在AMN患者中的安全性和有效性。SBT101的临床项目建立在SwanBio对AMN的独特理解之上，包括该公司正在进行的自然史研究CYGNET中收集的新见解。

SwanBio Therapeutics首席执行官兼总监Tom Anderson表示：“目前，AMN患者依赖症状控制、物理治疗和移动辅助手段的结合，还没有获得监管批准的疗法来减缓或改变这种衰弱疾病的进展。在我们最近获得该项目的研究性新药申请批准后，FDA授予了SBT101快速通道资格，这进一步强调了AMN治疗方面对有效疗法存在着显著的未满足医疗需求。我们期待着继续推进SBT101研究。”

原文出处：FDA Grants Fast Track Designation to SBT101, the First Investigational AAV-Based Gene Therapy for Patients With Adrenomyeloneuropathy (AMN)