美国食品和药物管理局前不久批准Vyvgart（efgartigimod）治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体检测呈阳性的成人全身性重症肌无力（generalized myasthenia gravis，gMG）。

重症肌无力是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，可导致骨骼肌（也称为随意肌）无力，活动后症状加重，经休息后症状减轻。重症肌无力影响随意肌，尤其是那些负责控制眼睛、面部、口腔、喉咙和四肢的肌肉。在重症肌无力中，免疫系统产生AChR抗体，干扰神经和肌肉之间的通讯，使人虚弱。严重的虚弱发作会导致呼吸和吞咽问题，可危及生命。

Vyvgart是首个获批的新型药物。它是一种抗体片段，与新生儿Fc受体（FcRn）结合，阻止FcRn将免疫球蛋白G（IgG）再循环回血液中。该药物导致IgG总体水平降低，包括重症肌无力中存在的异常AChR抗体。

在一项为期26周的临床研究中，对167名重症肌无力患者进行了Vyvgart的安全性和有效性评估，这些患者被随机分为Vyvgart组和安慰剂组。这项研究表明，在评估重症肌无力对日常功能的影响的指标中，在VYVGAT的第一个周期中，有抗体的重症肌无力患者（68%）比接受安慰剂的患者（30%）对治疗有反应。与安慰剂相比，接受Vyvgart治疗的患者在肌无力方面反应更多。

使用Vyvgart最常见的副作用包括呼吸道感染、头痛和尿路感染。由于Vyvgart导致IgG水平降低，感染的风险可能会增加。出现过眼睑肿胀、呼吸急促和皮疹等过敏反应。如果出现过敏反应，停止输液并进行适当的治疗。使用Vyvgart的患者应在治疗期间监测感染的迹象和症状。专业人员应采取适当的治疗，并考虑延迟感染患者VYVGART给药，直到感染得到解决。

FDA此前授予该申请的快速通道和孤儿药资格认定。FDA批准的是argenx BV公司的Vyvgart。

原文标题：

FDA Approves New Treatment for Myasthenia Gravis

译：黄娟