Dynacure是一家专注于肌管和中心核肌病（Myotubular and Centronuclear Myopathies，CNM）的临床阶段的生物技术公司，这是一组罕见的、使人衰弱的、危及生命的基因疾病，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其主要候选产品DYN101快速通道资格认定。快速通道流程旨在促进药物的开发和加快药物审评，以治疗严重疾病，并解决重大未满足医疗需求。

DYN101目前正在UNITE-CNM中进行研究，这是一项针对两种最常见CNM形式（X连锁肌管肌病（XLMTM）和常染色体显性CNM（ADCNM））的多中心1/2期临床试验。这项正在进行的递增剂量研究的初始数据预计将在2022年下半年公布。

Dynacure的首席开发官Leen Thielemans说：“CNM是一种逐渐衰弱、危及生命的疾病，没有经过批准的治疗方法。获得快速通道资格认定将使我们有更多机会接触FDA，并获得监管途径方面的指导。我们感谢FDA对CNM严重性的认可，以及需要安全有效的疗法支持患者群体的紧迫性。”

| 关于肌管和中心核肌病

肌管和中心核肌病（CNM）是一系列严重危及生命的罕见病，从出生起便会影响骨骼肌。CNMs的命名是基于肌肉活检中观察到的异常发现，肌纤维核的中心部分。这种疾病由MTM1、DNM2和BIN1等多个基因突变引起，Dynacure的科学家发现了DNM2的增加与该疾病的直接诱因的联系。CNM有许多基因形式，包括x连锁隐性（XLCNM/肌管肌病）、常染色体显性（ADCNM）、以及常染色体隐性（ARCNM）, 预后差。在欧洲、美国、日本及澳大利亚，中心核肌病影响约4000-5000名患者。

原文链接：

https://www.dynacure.com/dynacure-receives-fast-track-designation-for-dyn101-an-investigational-antisense-oligonucleotide-for-the-treatment-of-myotubular-and-centronuclear-myopathies/

翻译：黄娟