Harmony Biosciences是一家致力于为患有罕见神经疾病的患者开发创新疗法并将其商业化的制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理pitolisant治疗特发性睡眠增多（idiopathic hypersomnia，IH）的研究性新药（IND）申请。Harmony计划于2022年上半年启动一项3期临床试验，以评估pitolisant在成人IH患者中的安全性和有效性。

Harmony Biosciences总裁兼首席执行官John C.Jacobs表示：“我们很高兴宣布这一最新进展，这与我们的目标一致，即将pitolisant的效用扩大到嗜睡症之外，我们希望有机会帮助更多患有罕见神经疾病的患者。在IH患者中启动3期试验将加快pitolisant的临床应用，如果成功，将有可能成为WAKIX®的下一个新适应症。”

Harmony首席医疗官Jeffrey Dayno说：“我们已经收到睡眠医学和Harmony患者社群希望对特发性睡眠增多患者进行pitolisant研究的期望，并准备在成人IH患者中启动一项3期临床试验。鉴于pitolisant独特的作用机制通过组胺发挥作用，组胺是大脑中主要的促醒神经递质，我们相信我们有机会在IH（另一种类似嗜睡症的中枢性嗜睡障碍）中证明它的安全性和有效性，我们的目标是为成年患者提供一种新的治疗选择。”

IH是一种罕见慢性神经系统疾病，其特征是尽管睡眠时间充足甚至很长，但白天仍然过度嗜睡（EDS）。患有IH的人会经历严重的EDS，同时伴有睡眠惰性（长时间难以从睡眠中醒来）和“脑雾”（认知、注意力和警觉性受损）的症状。根据保险索赔数据，美国确诊为IH的患者数量在30000-40000之间。

Pitolisant在美国被称为WAKIX®，用于治疗成人发作性睡病患者的EDS或猝倒。Harmony也在评估pitolisant治疗小胖威利综合征患者的EDS和其他症状，以及治疗成人1型强直性肌营养不良患者的EDS和其他非肌肉症状。

| 关于特发性睡眠增多

特发性睡眠增多（IH）是一种罕见的慢性神经系统疾病，其特征是尽管睡眠时间充足甚至很长，但白天仍然过度嗜睡（EDS）。小睡、长时间睡眠或更有效的睡眠都不能缓解IH中的EDS。患有IH的人会经历严重的EDS，同时伴有睡眠惰性（长时间难以从睡眠中醒来）和“脑雾”（认知、注意力和警觉性受损）的症状。IH的原因尚不清楚，但可能是由于大脑中稳定睡眠和清醒状态的区域发生了变化。IH是嗜睡症的中枢性障碍之一，与发作性睡病一样，是一种使人衰弱的睡眠障碍，可导致日常功能严重紊乱。

原文链接：

https://aruvant.mediaroom.com/2021-09-20-Aruvant-Announces-ARU-2801-Data-Presentations-at-the-American-Society-for-Bone-and-Mineral-Research-ASBMR-2021-Annual-Meeting

翻译：黄娟