过去一周，全球生物医药行业迎来了不少新进展。例如：口服脊髓性肌萎缩症治疗药物获美国FDA批准用于2个月以下患儿，可使患者免于吞咽片剂的“渐冻人症”疗法在中国获批，只需一周一次治疗的长效血友病A疗法获FDA突破性疗法认定。再如，百时美施贵宝（BMS）宣布将斥资超过40亿美元收购Turning Point公司，葛兰素史克（GSK）斥资33亿美元收购Affinivax公司等。本文将对这些进展做简单梳理，仅供读者参阅。

1、新药进展

诺华（Novartis）公司宣布，FDA加速批准其CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel）第三项适应症，用于治疗接受过两种以上全身性治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者。Kymriah是首款获得FDA批准的CAR-T疗法，靶向CD19抗原。本次批准是基于2期ELARA研究的数据，在中位随访时间约为17个月时，68%的患者获得完全缓解。

罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布， FDA已经批准其口服疗法Evrysdi（risdiplam）扩展使用人群，用于治疗年龄为2个月以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿。Evrysdi是一种靶向SMN2基因RNA剪接调节剂，至此该药已经获批用于治疗所有年龄段的儿童和成人SMA患者。

葛兰素史克宣布其HPV疫苗希瑞适（双价人乳头瘤病毒吸附疫苗[HPV16/18型]）适用于9-14岁女孩的两剂次接种程序已获得中国国家药监局（NMPA）批准，由此，希瑞适成为中国获批9-14岁女孩两剂次接种程序的首个进口HPV疫苗。相比于三剂次接种程序，此次获批简化了接种程序，降低三分之一的接种费用，更加经济便捷。

基石药业抗PD-L1单抗舒格利单抗注射液在中国获批新适应症，用于同步或序贯放化疗后未发生疾病进展的不可切除的III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者巩固治疗。此前，该药已在中国获批用于特定NSCLC患者的一线治疗。

李氏大药厂引进的利鲁唑口服混悬液在中国获批。这是一款用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻人症”）的神经保护剂，可通过口服注射器每日两次给药，使患者无需吞咽片剂，简化给药方式，满足约80%发生吞咽障碍的ALS患者的治疗需求。这款利鲁唑口服混悬液最初由Italfarmaco公司开发，李氏大药厂拥有在大中华区开发和商业化该药的独家权益。

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FDA授予Y-mAbs Therapeutics公司在研放射性抗体疗法Omblastys（omburtamab）的生物制品许可申请优先审评资格，用于治疗神经母细胞瘤儿科患者出现的中枢神经系统/软脑膜转移瘤。这是一款靶向肿瘤抗原B7-H3的放射性碘标记的抗体疗法。

FDA授予赛诺菲（Sanofi）与Sobi公司合作开发的长效血友病A疗法efanesoctocog alfa（BIVV001）突破性疗法认定，用于治疗血友病A患者。新闻稿指出，这是首个获得突破性疗法认定的凝血因子VIII（FVIII）疗法，它的目标是通过每周一次预防性治疗，在一周的大部分时间中维持接近正常的FVIII活性。

FDA授予Kymera Therapeutics公司在研蛋白降解剂KT-333孤儿药资格，用于治疗外周T细胞淋巴瘤。KT-333是一款降解转录调控因子STAT3的潜在“first-in-class”蛋白降解剂。

驯鹿生物与信达生物共同宣布，NMPA已正式受理由双方合作开发的伊基仑赛注射液治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的上市许可申请。新闻稿指出，这是首个在中国递交新药上市申请并获受理的靶向BCMA的自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）免疫治疗产品。

国药中生生物技术研究院、北京生物制品研究所、成都生物制品研究所已在中国启动一项3期临床试验，以评估11价重组人乳头瘤病毒（HPV）疫苗（汉逊酵母）接种于18-45岁中国女性的保护效力、安全性和免疫原性。该研究拟在中国境内入组13500例受试者。

Concert Pharmaceuticals公司宣布，3期临床试验THRIVE-AA1获得积极顶线结果，该试验评估了其在研的JAK1和JAK2口服选择性抑制剂CTP-543治疗成人中度至重度斑秃患者的疗效。结果显示，CTP-543在8 mg和12 mg两种研究剂量下均达到让头皮毛发再生的主要终点和关键次要终点，超四成患者实现了80%的头发再生。

《新英格兰医学杂志》发表的一项研究显示，使用靶向癌细胞表达的KRAS G12D突变体的自体T细胞疗法，一名接受过多种前期治疗的患者获得深度并且持久的肿瘤缩小，内脏转移瘤体积缩小72%。这一研究显示，使用TCR细胞疗法靶向KRAS G12D突变能够介导转移性胰腺癌肿瘤的消退。

2、研发合作

百时美施贵宝宣布将斥资超过40亿美元收购Turning Point Therapeutics公司。Turning Point公司致力于开发靶向癌症相关常见突变的精准疗法，该公司的主打在研疗法repotrectinib是一款潜在“best-in-class”下一代酪氨酸激酶抑制剂，靶向ROS1和NTRK基因变异。值得一提的是，再鼎医药拥有repotrectinib在大中华区的开发和商业化权益，该药本周还在中国拟纳入突破性治疗品种。

葛兰素史克公司宣布拟斥资33亿美元收购Affinivax公司，后者致力于开发创新疫苗类型，其主打项目为新一代肺炎球菌疫苗。Affinivax公司已经开发名为多抗原呈递系统的新型技术平台，该平台支持在疫苗中偶联更多抗原，与传统偶联技术相比具有更广泛地覆盖流行肺炎球菌血清型的潜力，并可能产生比当前疫苗更高的免疫原性。

Repare Therapeutics公司宣布与罗氏达成全球研发合作，共同开发潜在“best-in-class”ATR小分子抑制剂camonsertib。罗氏将负责该新一代“合成致死”疗法的后续开发，可能扩展其治疗的癌症种类，并且用于组合疗法研究。根据协议，Repare公司将获得1.25亿美元前期付款，并有资格获得高达12亿美元的里程碑付款。

3、新锐融资进展

Upstream Bio公司宣布完成2亿美元A轮融资，获得资金将用于推动其主打在研疗法UPB-101的临床开发。UPB-101是一款靶向抗胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）受体的单克隆抗体，有望用于开发治疗多种过敏性和炎症性疾病。

Transition Bio公司宣布完成5000万美元的A轮融资，获得资金将加快开发该公司的技术平台，用于针对生物分子凝聚体的新药发现。该公司的创新平台使用微流控技术驱动高通量筛选，获得大量关于生物分子凝聚体行为和调控机制的数据，并且使用机器学习指导凝聚体靶点的发现和虚拟药物开发。

亿帆医药宣布其控股子公司亿一生物已完成新一轮融资，融资金额为7000万美元。本轮战略投资由中国生物制药和亿帆医药共同携手入股，其中中国生物制药投资金额2000万美元。亿一生物正在开发针对肿瘤和炎症疾病的一系列创新候选药物，包括长效粒细胞集落刺激因子（G-CSF）F-627，该药的新药上市申请已经获FDA、欧洲药品管理局（EMA）、NMPA受理。