Tenaya Therapeutics是一家生物技术公司，其使命是发现、开发和提供针对心脏病根本原因的治疗方法，该公司前不久公布了TN-401和DWORF基因治疗项目的临床前数据，和关于衣壳工程能力的数据。

TN-401是Tenaya正在开发的基因治疗候选药物，用于治疗PKP2基因突变引起的致心律失常型右室心肌病（arrhythmogenic right ventricular cardiomyopathy，ARVC）。PKP2基因突变是ARVC的主要遗传原因，可导致严重疾病，包括成人和儿童的严重心律失常和心源性猝死。据估计，仅在美国，这些突变就影响了70000多名患者。此次提供的数据详细说明单剂量PKP2基因治疗对PKP2缺陷ARVC小鼠模型心律失常、疾病进展和生存率的影响。Tenaya将在2022年启动PKP2突变引起的ARVC全球自然病史研究，并预计在2023年向FDA提交TN-401的研究性新药申请（IND）。

该公司的DWORF基因疗法正在开发中，用于治疗遗传性扩张型心肌病（genetic dilated cardiomyopathy，DCM）。DWORF是Tenaya联合创始人Eric Olson博士首次发现的一种肌肉特异性微肽，作用于SERCA通路，该通路被广泛认为是心力衰竭的一个有前景的靶点。公布的数据审查了腺相关病毒（AAV）递送DWORF在DCM小鼠模型中的初始耐受性和疗效。Tenaya的DWORF项目目前正处于候选选拔阶段。

Tenaya相信，其衣壳工程通过提高基因疗法的疗效和安全性，来支持候选产品的成功临床开发。Tenaya衣壳工程的已应用于正在进行的项目上，以增强使用新型衣壳传递给心肌细胞的基因的特异性和表达。

原文标题：

TENAYA THERAPEUTICS TO PRESENT PRECLINICAL DATA ON GENE THERAPY PROGRAMS AND PLATFORM CAPABILITIES AT THE AMERICAN SOCIETY OF GENE AND CELL THERAPY 25TH ANNUAL MEETING

译：黄娟