近期，药融云数据www.pharnexcloud.com监测显示：信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司发起的“AAV载体表达人凝血因子FVIII基因治疗技术治疗血友病A的临床研究”（国科遗办审字〔2022〕GH2330号）的AAV（腺相关病毒）基因疗法临床研究通过中国人类遗传资源管理办公室审评。研发代号即BBM002，本次为IIT，预计很快将开展正式临床。

信念医药集团公司于2016年9月成立，是业内领先的，将基因治疗、生产平台和临床转化全面整合的创新药公司。公司联合创始人为基因治疗行业的领军人物肖啸博士。作为全球基因治疗行业资深专家及领导者，肖啸博士拥有超过35年的AAV基因治疗行业研发转化经验和深远的国际影响力。

信念医药JPM展示

公司致力于通过腺相关病毒(adeno-associated virus，AAV)载体技术为单基因遗传病、神经退行性疾病以及一些恶性疾病提供更加有效的创新性解决方案。公司拥有自主专利的多种AAV载体，以及数十种组织嗜性极其特异的新型AAV衣壳，其所拥有的重组AAV包装技术已被广泛应用于AAV基因治疗领域。

公司具有极其丰富的研发管线，覆盖血友病、神经退行性疾病、溶酶体贮积症、遗传性神经肌肉疾病、遗传性肌肉疾病及眼科疾病等多种重大、未被满足临床需求的疾病。与其他载体相比，AAV具有非致病性、低免疫应答、高转导效率、提高组织/细胞特异性和长期转基因表达活性等优点。此外，启动子也和其他成分一样被设计并整合到表达盒中，以驱动不同水平的基因表达或将其限制在特定的细胞类型中。信念医药拥有全面的专利组合，涵盖多种基因治疗靶点、衣壳和表达盒。利用内部新型AAV衣壳开发平台，开发了许多具有高组织特异性和转导效率的创新型衣壳，并继续对其进行优化，以设计一种针对性的治疗候选药物。

作为行业领先者，信念医药的研发实力获得顶尖投资机构的认可，公司也拥有深耕于研究领域的科学家及商业化经验丰富的管理者。

参考：

NMPA/CDE；

药融云数据，www.pharnexcloud.com；

FDA/EMA；

相关公司公开披露；

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