细胞疗法初创公司ResVita Bio宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其RVB-001儿科罕见病资格认定，用于治疗慢性及危及生命的遗传性皮肤病Netherton综合征（竹节状毛发综合征）。

ResVita Bio首席执行官Amin Zargar表示：“慢性皮肤病对患者，尤其是儿童患者的身体和情感影响是毁灭性的。患有Netherton综合征的新生儿面临着严重的终身疾病，几乎没有有效的治疗方案。我们的目标是为这些患者的生活带来有意义的改善，这是朝着开发RVB-001治疗Netherton综合征迈出的重要一步。”

对于儿科罕见病资格认定，如果RVB-001新药申请获得批准，ResVita Bio有资格获得一份优先审评凭证，该凭证可用于后续任何药物上市申请的优先审评。该凭证还可以出售或转让。

| 关于Netherton综合征

Netherton综合征是一种以慢性皮肤炎症、瘙痒和特应性表现为特征的皮肤疾病。感染和脱水很常见，会导致产后高死亡率，疾病表现通常会持续患者的整个生命周期。NS的致病突变位于SPINK5基因内，该基因编码丝氨酸蛋白酶抑制剂LEKTI。这些突变可导致蛋白酶活性失控，导致皮肤最外层过早脱落。

| 关于RVB-001

一种基因工程益生菌，局部应用以暂时定植皮肤并持续释放LEKTI，从而抑制蛋白质水解并恢复表皮屏障的完整性。

原文标题：

ResVita Bio receives Rare Pediatric Disease Designation for RVB-001 as a Treatment for Netherton Syndrome

译：黄娟