7月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，阿斯利康（AstraZeneca）递交了依库珠单抗注射液新适应症上市申请，并获得受理。公开资料显示，依库珠单抗（eculizumab）是一款“first-in-class”C5补体抑制剂，在中国属于临床急需的罕见病和儿童用药。该药已经于2018年获中国国家药监局（NMPA）批准上市，用于治疗罕见病阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征。在海外，依库珠单抗已经在多个国家和地区获批不同适应症。

补体蛋白C5处于补体级联反应的末端，因此靶向这一蛋白可以调控所有3种不同通路激活的补体信号。在多种补体介导的免疫疾病中，补体介导的免疫反应攻击患者自身的健康组织和细胞，导致不同组织和器官的损伤。抑制C5的活性可以抑制对自身的免疫攻击，从而缓解疾病症状。

依库珠单抗最初由Alexion公司开发，是一款“first-in-class”C5补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端的C5蛋白，降低炎症反应。2020年12月，阿斯利康宣布以约390亿美元收购Alexion公司，以扩充其在免疫学和罕见病领域的产品管线，同时也获得了包括依库珠单抗在内的多款C5补体抑制剂产品。

公开资料显示，依库珠单抗自2007年首次获得美国FDA批准，目前它已经获FDA批准多个适应症，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）以及视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）。在中国，依库珠单抗于2018年9月获NMPA“官宣”批准，用于治疗成人和儿童PNH和aHUS两种适应症。

本次，依库珠单抗在中国递交新适应症上市申请，意味着该药有望在不久的将来造福更多的患者。公开资料显示，除了已经在中国获批的阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征两种适应症，依库珠单抗已经在多种罕见自身免疫性疾病中显示出治疗效果。

2017年10月，Alexion公司宣布，FDA批准依库珠单抗用于治疗AchR抗体阳性的gMG成人患者。重症肌无力（MG）是一种衰弱、慢性、渐进的自身免疫性神经肌肉疾病。它通常从控制眼睛和眼睑运动的肌肉虚弱开始，通常会发展到更为严重和普遍的形式，称为gMG，显示为头部、颈部、躯干、四肢和呼吸系统的肌肉虚弱。

根据Alexion公司早先新闻稿，依库珠单抗用于治疗AchR抗体阳性的gMG成人患者适应症的获批，是根据3期多中心研究REGAIN的综合临床数据。REGAIN研究对125名难治性gMG患者进行了26周的有效性和安全性评估。这些患者均经确诊为MG，并有阳性抗AChR血清检测，94%的患者完成了REGAIN研究后加入了开放标签扩展试验。结果显示，REGAIN研究在主要终点中以微弱的差距未达到统计学显著，然而在22个预先指定的终点和分析中，有18个在四个评估中显示出p值< 0.05，支持早期、持续和实质性缓解。

2019年，FDA宣布批准依库珠单抗扩展适应症，用于治疗NMOSD患者，这些患者携带抗水通道蛋白4（AQP4）的抗体。NMOSD是一种罕见的中枢神经疾病，50%的患者会由于疾病的不断发作，导致出现永久性视力损伤或瘫痪。导致NMOSD的重要原因之一是与AQP4蛋白结合的抗体。抗AQP4抗体与靶点的结合能够激活免疫系统的其它信号通路，导致中枢系统炎症和损伤。

根据FDA早先新闻稿，依库珠单抗是其批准的治疗NMOSD这一自身免疫疾病的首款疗法。该适应症的获批是基于一项包含143名NMOSD患者的临床试验的结果。这些患者均携带抗AQP4抗体。试验结果表明，与安慰剂相比，在为期48周的临床试验中，依库珠单抗能够将患者复发次数降低94%。它同时降低了患者接受住院治疗和使用皮质类固醇或血浆置换治疗急性疾病发作的需求。