美国食品和药物管理局FDA的一个专家委员会投票认为， Amylyx 制药公司的实验性 肌萎缩性侧索硬化(（ALS )药物值得批准。

这个专家委员会的投票的结果是以 7 票赞成对 2 票反对，建议FDA批准AMX0035。

实际上，此前三月召开的会议上，这个专家委员会并没有赞成这个新药，认为疗效不显著。

AMX0035 是一种口服固定剂量药物，在加拿大已经被批准，上市名为 Albrioza，用于治疗 侧锁肌ALS。

它是苯基丁酸钠和牛磺二醇的组合。该公司称其可以减少神经元细胞死亡。

 AMX0035 也正在探索用于其他神经退行性疾病的潜在治疗。

如果获得批准，AMX0035 将成为第一个作为独立疗法或组合治疗的获批准新药。

在随机、安慰剂对照临床试验中，AMX0035显示显着减缓疾病进展和功能衰退以及延长生存期的 的ALS 治疗药物。

在多中心的二期临床试验CENTAUR 中，共有 137 名 ALS 参与，包括一个为期六个月的随机安慰剂对照期和一个开放标签扩展 (OLE) 长期随访研究。

该试验达到了其主要疗效终点。

这个评估是在服用AMX0035（加上护理标准）在 24 周后，根据肌萎缩侧索硬化症功能评定量表 - 修订版 (ALSFRS-R) 总分与安慰剂（加上护理标准）相比的结果。

安全性方面，这个二期临床试验结果似乎表明 ，AMX0035 通常具有良好的耐受性。在 24 周的随机阶段，AMX0035 和安慰剂组的不良事件和停药率相似。然而，在 AMX0035 组中，胃肠道 (GI) 不良反应事件的发生频率更高（≥2%）。

FDA的批准结果公布时间，本来是预定在今年 9 月 29 日。FDA 已经延长了该日期，以便有更多时间审查对公司临床研究数据的额外分析。

在有效性方面，争论不休。因为此前FDA批准的神经退行性疾病的新药，渤健（Biogen）的阿尔茨海默新药Aduhelm因为疗效不明显，收效甚微，已经引起了争议。

对此，ALS的患者代表表示，作为罕见病，新药能做出一点点的改进也比没有药强。

“ALS 病情进展迅速，100% 致死，并且没有任何有明显改进的治疗方法，”I AM ALS 的联合创始人和 ALS 患者布赖恩 沃勒斯(Brian Wallach)表示道。

这位患者作为前白宫律师，对于这个新药获批进行了不懈的游说 。

“在这种情况下，一种能延长生命的药物，无论是延长六个月、十个月还是十八个月，都已经证明了足够的有效性证据。这里只有一个正确答案。”

参考文章：

https://globalgenes.org/2022/09/08/fda-advisory-committee-supports-approval-of-amylyx-experimental-als-therapy/