美国当地时间9月16日，Bluebird Bio公司（蓝鸟公司）宣布，FDA已正式批准其基因疗法Skysona（elivaldogene autotemcel）上市，以减缓4-17岁患有早期活动性脑肾上腺脑发育不良（Cerebral Adrenoleukodystrophy，CALD）的男性患者的疾病进展。
根据美国媒体的报道，Skysona价格为300万美元。
2022年8月17日，美国蓝鸟生物（Bluebird Bio）宣布美国FDA批准其基因疗法产品Zynteglo用于治疗β-地中海贫血患者。该产品的定价为280万美元，超过诺华制药基因疗法产品Zolgensma的售价212.5万美元。这次，Skysona又刷新全球最贵药品纪录！
基因治疗的核心在于精准打击了疾病根源——异常DNA，是一种根本性的治疗策略。对于所有罹患由遗传因素导致发病的罕见病患者来说，细胞和基因疗法是疾病治疗的终极梦想。
2012年至2021年，FDA批准了2款产品，EMA额外批准了4款，适应症集中于罕见病领域。几款针对遗传病开发的基因治疗药物陆续获批上市，其单次治疗所需的费用不断刷新着人们的认知。
史上最贵药物榜单的前三名都被基因治疗药物所占据：最贵药物为蓝鸟生物的Skysona，单次费用300万美元；第二依然是蓝鸟生物旗下的Zynteglo，单次280万美元；第三是诺华旗下的Zolgensma，单次212.5万美元。
如何支付这类价格高昂的药物，仍是一个难题。你觉得还会出现更贵的药物吗？
