10月8日，锦篮基因科技有限公司研发的AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液（以下简称“GC101注射液”）获得临床试验默示许可（受理号：CXSL2200324），注册分类为1类，临床适应症为“1型脊髓性肌萎缩症（1型SMA）”。

脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，SMA）是由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致 SMN 蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病，是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一，已被纳入国家卫生健康委员会等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。该病发病率在 1/8000 至 1/11000 之间，基因突变造成SMA患者体内的SMN蛋白水平不同程度降低，影响了神经元功能，造成患者肌肉神经源性萎缩，该疾病仍存在较大的未满足的临床需求。

此次率先完成评审并获得默示许可开展临床试验的临床方案为国内外首个采取鞘内给药方式对1型SMA进行干预治疗的AAV基因治疗方案。