近日，安酷生物技术（苏州）有限公司与德国Neurovision Pharma GmbH正式签订License-in协议，独家引进该公司独立研发的反义寡核苷酸候选药物，应用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS渐冻症）这一罕见疾病和纤维化疾病的治疗研究，获得在中国地区（包括香港特别行政区）的开发和商业化权利。

反义寡核苷酸(ASOs)是由核苷酸组成的单链，与目标互补RNA序列结合，从而调节转录本和最终目标蛋白水平。ASOs对药物开发具有特别的意义，因为原则上ASOs能够靶向任何mRNA而不用考虑蛋白质的结构和功能，而且ASOs具备高稳定性，能够大幅度降低治疗频率。

在TGF-β信号通路中，TGFBRII特异性识别并结合胞外信号分子，协调细胞的发育和分化。TGF-β信号通路的异常往往与纤维化疾病的发病和疾病进展紧密相关，并可能是造成在肌萎缩侧索硬化症（ALS）中运动神经元丢失的原因之一。安酷生物此次获得了靶向TGFBRII受体的ASOs候选药物的开发权，通过抑制靶器官中的TGFBRII表达水平，为上述亟待解决的临床需求做出努力。

作为神经退行性疾病的“钉子户”，ALS治疗药物的研究困难重重，目前只有Riluzole（利鲁唑）和Edaravone（依达拉奉）和Amylyx公司刚刚获批的Relyvrio（苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方，AMX0035）三款药物获得了FDA的批准。罕见病药物虽然只是针对极少数患者，但是市场规模不容轻视，目前罕见病药物占据全球 16% 的处方药市场，规模超过 700 亿美元。

中国是全球肝病负担最重的国家，超五分之一的人被肝脏疾病所困扰。肝纤维化是由慢性疾病引发，发病率较高，且不可逆转，对患者造成严重的生命威胁。肝纤维化作为一种与代谢紊乱高度相关的纤维化, 抗肝纤维化药物开发面临诸多困难和挑战，主要是由于肝纤维化的形成过程和机制复杂，影响因素众多，且个体之间存在较大差异。因此，目前尚无有效的化学药物和生物制剂用于临床治疗。Neurovision Pharma公司的ASOs候选药物通过体内和体外实验证明了它可以有效地抑制TGF-β信号通路，同时，通过13周食蟹猴鞘内注射给药的毒理试验证明了它的安全性和可以作为治疗神经退行性疾病的候选药物。除此以外，基于TGF-β信号通路抑制剂在肝、肺和肾纤维化的治疗领域有着非常广泛的应用前景，安酷生物在引进该ASOs药物开发项目之后还将开发其在国内市场巨大的肝纤维化治疗领域的临床应用。

德国Neurovision Pharma GmbH 是由两名神经病学专家和一名专门从事制药专利起草、起诉和辩护的专利律师合作创立的知识产权控股公司。该公司在全球超过 35 个国家拥有唯一靶向TGFBRII受体的ASOs专利，它包含6对ASOs候选药物覆盖了TGFBRII所有可用靶向位点，和包括纤维化疾病、失智症、阿尔茨海默病、帕金森综合征、ALS和中枢神经系统衰老等适应症在内的约 50 种疾病。