11月14日,上海复星医药(集团)股份有限公司宣布,控股子公司上海精缮生物科技有限责任公司(“精缮科技”)自主研发的细胞和基因治疗产品GC101的临床试验申请于近日获国家药品监督管理局批准。该产品为1类治疗用生物制品(创新型生物制品),可用于隐性营养不良型大疱性表皮松解症(Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa,RDEB)患者难以愈合的体表伤口的移植治疗,精缮科技拟于条件具备后于中国境内(不包括港澳台地区)开展I期临床试验。和元生物提供了从建库到工艺开发、方法开发、方法验证,到生产放行、稳定性研究的质粒产品IND-CMC一站式服务,助力GC101药物IND获批。截至目前,于全球范围内尚无同类用于RDEB治疗的产(药)品获批上市。
RDEB是一种单基因遗传病,根据《关于公布第一批罕见病目录的通知》,RDEB被列为罕见病。RDEB具常染色体隐性遗传性,患者的皮肤和眼睛、口腔、食道、呼吸道等粘膜组织在受到轻微摩擦后就会发生水疱或血疱,进而创伤溃烂,皮肤"像蝴蝶翅膀一样脆弱";因此患者常被称作“蝴蝶宝贝”。