近日，Freeline Therapeutics（简称：“Freeline”）为削减开支，寻找基因治疗合作伙伴，做出了三大动作：出售子公司、停止对B 型血友病基因疗法的投资、裁员，从而保留足够资金维持运营到 2024 年。 Freeline Therapeutics创立于2015年，位于英国斯蒂夫尼奇，是一家研究罕见病基因治疗的先驱企业。其疗法基于下一代专有AAV载体平台，其领先计划是治疗血友病B的基因疗法。 出售子公司 周二，Freeline表示同意以 2500 万美元的价格将其德国子公司 Freeline Therapeutics GmbH 出售给 Ascend Gene and Cell Therapies。作为交易的一部分，Freeline将获得开发其实验性治疗所需的权利，并在18个月内向Ascend支付至少790万美元，这是服务协议的一部分，其中包括获得某些功能和人员的访问权。 停止血友病试验 Freeline 正在将其重点放在两个候选产品上：用于戈谢病的 FLT201 和用于法布里病的 FLT190。首席执行官Michael Parini在公司声明中表示，这两种实验性基因疗法“在造福患者和为股东带来价值方面最具潜力”。 这一策略意味着Freeline将停止B型血友病基因疗法FLT180a的研发，除非它能找到合作伙伴。尽管该公司已经发布了血友病疗法有前景的数据，但它还没有进入三期试验。而来自 CSL Behring 和 UniQure的竞争疗法最早可能在本月获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。 今年7月，Freeline宣布正考虑与合作方进行血友病治疗合作时，该公司将该药与Gaucher和Fabry疗法进行了区分。Freeline说，虽然该血友病疗法仍有潜力成为“同类中最好的”治疗方法，但公司其他药物也有机会成为同类中的第一。 裁员 Freeline 还将在美国和英国裁员约 30 人。通过这些裁员以及将德国的员工转移到Ascend，预计到年底，该公司将仅有100名员工。 这是Freeline在不到一年的时间里第二次削减研究和裁员。2021年12 月，该公司宣布计划裁员 25%，并停止开发针对A型血友病的临床前疗法，A型血友病是一种更常见的出血疾病。 总结 虽然基因疗法对治疗血友病有很大希望，但开发者的道路有时并不平坦。2020年，FDA驳回了BioMarin旗下针对A型血友病基因治疗药物Valoctocogene Roxaparvovec（Roctavian）的生物制品许可证(BLA)申请，并因担心癌症风险而暂时停止了该研究。9月份，BioMarin重新提交了AAV基因治疗药物Roctavian的BLA上市申请，然而，FDA要求查看更多数据可能会进一步推迟评估。 参考资料： [1]https://www.freeline.life/ [2]https://www.biopharmadive.com/news/freeline-restructure-layoffs-hemophilia-gene-therapy-partner/636708/
