Atamyo Therapeutics是一家专注于开发神经肌肉疾病新一代基因疗法的生物技术公司，该公司前不久宣布，在FRKP相关肢带型肌营养不良症2I/R9型（limb-girdle muscular dystrophy type 2I/R9 ，LGMD2I/R8）的1/2期临床研究中，完成首位患者给药ATA-100。

Atamyo Therapeutics首席执行官兼联合创始人Stephane Degove表示：“这对我们公司来说是一个激动人心的里程碑，但最重要的是，如果这项临床试验成功，它将改变LGMD-R9患者的生活。”

本临床试验是一项多中心、1/2期研究，评估静脉注射ATA-100的安全性、药效、疗效和免疫原性，ATA-100是一种单剂量腺相关病毒（AAV）载体，携带人FKRP转基因。

本研究将包括两个阶段：开放标签剂量递增阶段（阶段1）和双盲安慰剂对照随机阶段（阶段2）。

“LGMD-R9是一种严重进行性和衰弱性疾病，没有获批的治疗。”哥本哈根国家医院哥本哈根神经肌肉中心主任John Vissing博士说，“这种实验性治疗为患者带来了新的希望。我们所做的工作有可能改变患者的生活，这给与我们巨大的动力。”

“在哥本哈根完成首位患者注射后，我们着手在另外两个批准的临床站点（法国巴黎和英国纽卡斯尔）进行招募，以完成研究的剂量递增阶段（第一阶段）。对于第二阶段（剂量选择后），我们计划在欧洲和美国开设更多的临床站点。”Atamyo首席医疗官Sophie Olivier说。

ATA-100是基于Genethon进行性肌营养不良实验室负责人Isabelle Richard博士的研究，用于LGMD-R9/2I的一次性基因替代疗法。ATA-100已被美国食品和药物管理局和欧洲药物管理局授予孤儿药资格认定。

LGMD2I/R9是一种罕见遗传病，由产生fukutin相关蛋白（FKRP）的基因突变引起。影响美国和欧洲大约5000人。在儿童后期或成年早期开始出现症状。患者会进行性性肌肉无力，导致丧失行走能力。他们还容易出现呼吸障碍和心肌功能障碍。目前尚无LGMDR9的治疗方法。

原文标题：

Atamyo Therapeutics Announces First Patient Dosed with ATA-100 Gene Therapy in LGMD-R9 Clinical Trial

译：黄娟