儿童肾上腺皮质功能不全（AI）是一种罕见的以皮质醇缺乏为特征的疾病，皮质醇是调节新陈代谢和应对应急状态的一种生命所必需激素。AI的主要症状是慢性疲劳，如果没有足够的皮质醇替代，患者有肾上腺危象和死亡的风险。根据琅钰集团新闻稿，儿童肾上腺皮质功能不全可见于多种罕见疾病，中国目前尚没有批准用于治疗儿童肾上腺皮质功能不全患者的药物。

Alkindi是一种专为患有肾上腺功能不全的儿童设计的氢化可的松可拆壳胶囊装颗粒剂，有符合儿童精准剂量要求的0.5mg、1mg、2mg和5mg四种规格，允许在儿童患者中进行准确的适龄剂量调整。该药已于2018年获得欧洲药品管理局（EMA）批准作为儿科专用药上市，并于2020年获得美国FDA批准上市。2021年3月，琅铧医药与Diurnal公司达成战略合作，获得Alkindi在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门、台湾地区）的注册、研发、生产与商业化的独家权益。

上海交通大学医学院附属瑞金医院儿内科陆文丽教授表示：“肾上腺功能不全用药是依据诊疗指南和规范，按照患者体表面积精确计算每日氢化可的松用量，为患儿精准用药是极为重要的。但目前我国已批准的氢化可的松只有成人适应症，且最小剂量为20mg一片，患者家属只能将成人配方的20mg氢化可的松药片掰开或压碎，极易导致用药不足或用药过量，并带来一系列治疗风险，如影响儿童正常的生长发育、导致医源性皮质醇过量综合征（库欣综合征、肥胖和心血管疾病等)，或医源性雄激素过量综合征（如身材矮小、女性多毛和发育异常/早熟）等。同时，由于药片非常苦涩，父母难以给患儿服用，易产生治疗顺应性差、疗效不佳和安全性问题。这些都是AI儿童用药的空白，是临床急需解决的痛点。Alkindi具有符合儿童精准剂量要求的0.5mg、1mg、2mg和5mg四种规格，其中0.5mg是全球批准的氢化可的松中的最小剂量规格，通过一天三次口服用药，轻松实现针对婴幼儿和儿童患者的个体化适龄剂量的精准给药。”

琅钰集团首席执行官向宇博士表示：“近年来国家出台了诸多政策，推动罕见病药品审评审批制度改革。受益于此，Alkindi作为临床急需进口药品获得海南省药监局批准进口，患者可以在海南接受治疗，实现了更早获益。很高兴见证Alkindi在瑞金海南医院成功开出国内首张处方，正式进入国内临床应用，为儿童AI患者带来新的治疗选择。未来，我们将继续与政府、行业、社会各界一道，为中国患者带来更多罕见病创新药品，共同致力于提升罕见病药品可及，进一步提高中国罕见病患者生活质量。”

参考资料：

[1]创新药Alkindi®落地瑞金海南医院，填补中国肾上腺功能不全领域儿科用药空白. Retrieved Nov 21 , 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/g9z_Zro49YZzllvXA5WvlA