uniQure 公司和其合作伙伴CSL Behring公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准一次性基因疗法HEMGENIX®（etranacogene dezaparrvovec drlb）用于治疗18岁及以上血友病B患者。这是FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法！

血友病B是一种罕见的终生出血性疾病，血友病B最常见的治疗方法是每周多次静脉注射凝血因子IX以维持患者FIX的正常水平，但是长期输血有很多副作用，也给患者及其家庭带来很大的经济负担。

血友病B联盟首席运营官Kim Phelan表示：“我们很高兴看到血友病B治疗的这一里程碑。多年来，我们看到了血友病社区的各种进步，但基因治疗是第一个治疗选择，为血友病B患者和护理人员提供了不需要定期持续输液的可能性。”

uniQure对该产品进行了研究和临床开发，其中包括在34个全球站点进行的三项临床试验，涉及67名患有血友病B的成年人。这是迄今为止最大的血友病B基因治疗试验。研究结果表明，HEMGENIX允许患者在输注后6个月产生39%的平均因子IX活性，24个月产生36.7%的平均因子Ⅸ活性。输注后7至18个月，与因子IX预防性替代治疗的6个月导入期（4.1至1.9）相比，所有出血的平均调整年化出血率（ABR）降低了54%。此外，94%（54名患者中的51名）接受HEMGENIX治疗的患者停止使用预防性药物，并且之前没有接受过持续的常规预防性治疗。最常见的副作用（发病率≥5%）是肝酶升高、头痛、某种血液酶水平升高、流感样症状、输液相关反应、疲劳、恶心和感觉不适。

在正在进行的临床试验中，HEMGENIX降低了年出血率，94%的患者停止了因子IX预防，并保持无预防。

密歇根大学的儿科教授和病理学教授，也是HOPE-B研究的主要研究者Steven Pipe说到：“HEMGENIX在提高血友病B患者的平均因子IX活性和止血保护方面是独特的，今天的批准将从根本上改变这种终身疾病的治疗模式。作为一名临床医生，我期待能够提供一种新的治疗方案，帮助接受HEMGENIX治疗的患者摆脱常规输液计划，而许多B型血友病患者正是依靠这种计划来保护他们免受这种疾病的削弱。”

据悉，B型血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec价格约为350万美元。