2022年11月28日，罕见病精准遗传医学领域的领导者Sarepta Therapeutics(纳斯达克代码:SRPT)今天宣布，FDA已经接受了该公司的生物制品许可申请(BLA)，以加速批准SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec)用于治疗杜氏肌营养不良患者。SRP-9001已获得FDA的优先审查，PDUFA日期为2023年5月29日。

受到此消息影响，截止北京时间23点，Sarepta Therapeutics股价121美元/股，涨幅6%，目前100亿美元，今年以来股价累计涨幅近50%。

SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）是一种研究性基因疗法，旨在将目的基因递送到肌肉组织，并且有针对性地产生抗肌萎缩蛋白的有效成分。2019年底，Sarepta Therapeutics与Roche达成协议，Roche获得SRP-9001在美国以外地区的独家权利签署协议，并分担SRP-9001的全球开发成本。Sarepta Therapeutics将获得7.5 亿美元现金和 4 亿美元股权的预付款，以及未来可能高达17亿美元的里程碑付款。

Sarepta的基因治疗和基因编辑管线

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见的、致命的神经肌肉遗传病，全球大约每3500—5000名新生男性中就有1人发生。DMD是由编码抗肌萎缩蛋白指令的基因发生改变或突变引起的。DMD的症状通常出现在婴幼儿中。

“我们很高兴地宣布，FDA 已接受 Sarepta 的 SRP-9001 BLA 进行备案和优先审查，”Sarepta Therapeutics 总裁兼首席执行官 Doug Ingram 说，“Duchenne 是一种无情的退化性疾病，并且总是致命的，它每天每时每刻都在剥夺儿童的肌肉和功能。我们提交的 BLA 加速批准，以及 FDA 接受该 BLA 进行备案和审查，是我们努力尽快为 Duchenne 患者带来可能改变生命的基因疗法的一个极其重要的里程碑，我们期待着通过审查过程与 FDA 合作。”

Sarepta 拥有治疗杜氏肌营养不良（DMD）的三款ASO重磅产品——Exondys 51、Vyondys 53和Amondys 45，2022年前三季度实现销售额6.08亿美元（约为43亿人民币），同比增长40%。（1美元 ≈ 7.15人民币）。

此外，辉瑞的DMD基因疗法也有进展。

今年4月份，辉瑞公司宣布，美国FDA已经通知该公司，允许其治疗杜氏肌营养不良（DMD）的基因疗法fordadistrogene movaparvovec的3期临床试验继续进行，这是一款在研静脉注射基因疗法。这个名为CIFFREO的全球性3期临床试验在去年12月因为在1b期临床研究中一名患者出现致命不良事件而暂停；此后辉瑞对临床试验流程进行了修改，满足了监管要求。

参考资料：

https://www.sarepta.com/