专注于罕见呼吸道疾病的临床阶段生物制药公司Savara前不久宣布，英国药品和保健品监管机构（MHRA）授予Molgramostim治疗aPAP（Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis，一种尚未获批药物治疗的罕见肺部疾病）的潜在创新药物（PIM）认定。PIM认定是一个早期认证，表明Molgramostim是EAMS的一个具有潜力的候选药物，该计划为重要的疗法提供了在英国临床实践中使用的机会，与监管的后期阶段并行，即英国患者可以在药品获得正式上市许可前的12-18个月用上获得肯定科学意见的药品。

前不久，Molgramostim被MHRA授予潜在创新药物认定（PIM）认定。2019年，Molgramostim被美国食品药品监督管理局（FDA）授予治疗aPAP的快速通道认定和突破性疗法认定，并在2012年和2013年分别被美国和欧盟授予治疗aPAP的孤儿药认定。

潜在创新药物认定Molgramostim作为英国早期获取药品计划（EAMS）的候选药物，该计划旨在为患有危及生命或严重衰弱疾病且医疗需求未得到满足的患者提供尚未获得上市许可的药物。

Savara公司董事长兼首席执行官Matt Pauls说：“这项PIM认定是基于Molgramostim的非临床和临床数据，进一步加大了Molgramostim在治疗aPAP方面的潜在优势。我们期待与MHRA在 "创新凭证 "和 "PIM认定"方面进行合作，推进项目并用好EAMS计划的潜在好处。”

| 关于潜在创新药物认定

MHRA授予PIM认定的医药产品须符合以下标准:

• 该疾病是危及生命或严重衰弱的，有高度未满足的需求，没有可用的治疗、诊断或预防方法，或现有方法有严重的局限性。
  

• 与英国目前使用的方法相比，该医药产品可表现出主要的优越性。

• 该医药产品的获益可能超过潜在不良反应，从而使人们有理由期待一个积极的获益风险比。

| 关于自身免疫性肺泡蛋白病

自身免疫性肺泡蛋白病（aPAP）是一种罕见的肺部疾病，属于一个独特的罕见肺部疾病家族，统称为肺泡蛋白病（PAP）。虽然aPAP可以影响任何年龄、种族或性别的人，但最经常发生在30至40岁的人身上。其特点是表面活性物质在肺泡或气囊中堆积。表面活性物质由蛋白质和脂质组成，是一种重要的生理物质，在肺泡内部衬托，以防止肺部塌陷。aPAP的根本病因是针对GM-CSF的自身免疫反应，GM-CSF（ 粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子）是一种在体内自然存在的蛋白质。肺部巨噬细胞需要受到GM-CSF的刺激才能正常工作，但在aPAP中，GM-CSF被针对GM-CSF的抗体所中和，使巨噬细胞不能执行其任务，包括清除肺泡中的表面活性剂。在aPAP中，呼吸困难的感觉是最常见的症状。aPAP患者还可能出现慢性咳嗽、疲劳、痰液分泌、运动能力下降以及由于潜在的肺部感染而发作的发烧。目前还没有获批的该疾病的药物治疗方案。

原文标题：

Savara Awarded Promising Innovative Medicine (PIM) Designation in the United Kingdom (UK) for Molgramostim Nebulizer Solution (Molgramostim) in Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis (aPAP)

译：王赫 Katherine