1月6日，优时比（UCB）宣布，美国FDA已受理该公司皮下注射（SC）靶向新生儿Fc受体（FcRn）单抗rozanolixizumab的生物制品许可申请（BLA）并授予优先审评资格。用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性成人全身型重症肌无力（gMG）。

此次BLA是基于关键的III期MycarinG研究数据，在该研究中，rozanolixumab在AChR MuSK抗体阳性MG患者的MG特异性结局中显示出显著统计学和临床意义上的改善。从基线到第43天，rozanolixizumab显著降低MG-ADL（重症肌无力日常生活活动）评分。rozanolixiumab（7mg/kg组和10mg/kg组）与安慰剂的LS平均差异（95% CI）分别为-2.59分和-2.62分。

此外，与安慰剂组相比，rozanollizumab（7mg/kg和10mg/kg）组患者MG-ADL改善≥2分患者比例更高（p＜0.001），定量重症肌无力量表（QMG）评分改善≥3分以及重症肌无力综合评分改善≥3分的患者比例也更高，表明这些评估在临床上有意义的降低。

Rozanollizumab显示出可接受的安全性和耐受性，两个剂量间TEAE发生率相似。与安慰剂组相比，rozanollizumab组TEAE发生率更高 (7mg/kg组81.3%，10mg/kg组82.6%，安慰剂组67.2%)。最常见的TEAE为头痛、腹泻、发热和恶心。据报道，与安慰剂组相比，rozanollizumab组头痛发生率更高，大多数为轻中度，重度病例通常使用非阿片类镇痛药进行治疗。

UCB目前拥有两款具有不同作用机制的治疗gMG的潜在疗法。该公司也已向FDA递交zilucoplan（一种皮下自我给药补体C5抑制剂）的NDA申请，用于治疗AChR抗体阳性成人gMG。