近日，美国商业资讯(BusinessWire)报道，IAMA Therapeutics与PsychGenics两家公司已签署一项附加服务协议，以识别”first-in-class”候选药物在Dravet综合征临床前动物模型中的疗法。
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｜ 关于Dravet综合征
Dravet综合征(DS)，曾被称为婴儿严重肌阵挛性癫痫(SMEI)，是一种罕见的癫痫综合征。主要表现为婴儿期起病、热敏感相关癫痫、癫痫频繁持续性发作、精神运动发育迟滞、药物难治性等特征。其发病率约1/40900~15700，该疾病具有遗传机制，遗传方式包括常染色体显性遗传和X连锁隐性遗传等，与其他遗传性癫痫脑病相似，大多数DS为新生突变。
根据签署的协议条款，PsychoGenics将评估创新的选择性NKCC1抑制剂的抗癫痫疗效，这些抑制剂的目的是在Dravet综合征的临床前模型中降低细胞内氯离子浓度，恢复生理性超极化和抑制性GABAergic传递。
IAMA Therapeutics首席执行官Andrea P. Malizia博士说:“调节细胞内的氯离子可能是减少Dravet综合征患者癫痫发作的有效治疗方法。PsychoGenics通过癫痫发作的电图和行为鉴定，他们在抗癫痫药物测试方面的专业知识将使我们能够加快开发潜在治疗方法。"
PsychoGenics转化神经科学副总裁Stephen Morairty博士说道:“我们很高兴能与IAMA Therapeutics合作。Dravet综合征是一种严重的疾病，缺乏足够的治疗手段。利用我们在Dravet综合征临床前模型中癫痫发作表型的广泛知识，仔细评估这些首创新药选择性NKCC1抑制剂的疗效。”
资讯来源：
1.businesswire. IAMA Therapeutics and Psychogenics Sign a Preclinical Study Agreement for Dravet Syndrome. Jan 12,2023. From https://www.businesswire.com/news/home/20230112005859/en/IAMA-Therapeutics-and-Psychogenics-Sign-a-Preclinical-Study-Agreement-for-Dravet-Syndrome
