2023年1月28日——华毅乐健（Gritgen Therapeutics Co.,Ltd）宣布，苏州华毅乐健生物科技有限公司自研基因治疗产品GS1191-0445注射液，用于A型血友病（HA）患者的临床试验申请，已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准。

A型血友病是血友病其中一型，也叫做甲型血友病，因自身凝血因子Ⅷ缺乏所导致的出血性疾病。自出生时即可发病，伴随终身，主要症状就是受伤后伤口不易愈合，有持续慢性出血。目前主要的治疗方式是以因子替代治疗为主，通过每周多次静脉输注重组八因子维持正常生活，能够有效减少出血次数，但依从性较差，患者生活质量不高，且长期的频繁输注患者会出现抑制物，带来许多副作用及经济上的负担。基因治疗作为一种颠覆性的治疗手段，可以提供一次性治疗技术，有效减少出血次数，同时能够极大的提高患者生活质量。

华毅乐健总裁吴凤岚博士表示：“一款成功的治疗产品不仅可以改变一个人的命运，还可以改变一个家庭，乃至造福全社会。2021年起，我们与中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）开展GS1191-0445注射液用于HA的基因治疗研究者发起临床试验研究（IIT），是国内首个进入探索性临床试验阶段的A型血友病基因治疗产品，目前近1年多的随访中，药物表现出良好的安全和有效性数据，单次给药后已观察到长达1年多的良好维持疗效。我们期待GS1191-0445注射液能通过基因治疗使得全世界所有的A型血友病患者获益，达到一次注射长期甚至终身稳定维持正常的生活品质，造福人类健康。”