1月31日，Reneo Pharmaceuticals宣布美国FDA已授予mavodelpar（REN001）快速通道资格，用于长链3-羟基酰基辅酶a脱氢酶（LCHAD）缺乏症。LCHAD是长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）患者的主要基因型之一。此前mavodelpar已获FDA授予的用于治疗原发性线粒体肌病（PMM）快速通道资格。

LC-FAOD和PMM是由线粒体DNA（mtDNA）或核DNA突变（nDNA）或缺失引起的一组罕见的遗传代谢疾病。基因改变阻碍了线粒体将营养物质转变为ATP的能力，导致机体供能不足。进而引发嗜睡、肝功能障碍、低血糖、肌无力、运动不耐受、肌肉疼痛或横纹肌溶解，心脏、肾脏相关疾病，甚至可导致永久性残疾或死亡。

Mavodelpar是一种过氧化物酶体增殖物激活受体delta（PPARδ）的强效选择性激动剂。Mavodelpar已被证明可以增加与线粒体功能相关基因的转录，并可能增加新线粒体的产生，进而增加脂肪酸氧化，给机体供能。

该公司最近完成了一项代号为FORWARD的疾病自然史研究（natural history study）和一项开放标签研究，评估了mavodelpar在包括LCHAD基因型在内的多种基因型LC-FAOD患者中的疗效和安全性。

Reneo也正在开展一项mavodelpar治疗伴有线粒体DNA（mtDNA）缺陷原发性线粒体肌病（PMM）患者的关键临床试验（STRIDE研究），相关数据将于今年第四季度公布。

Reneo Pharmaceuticals总裁兼首席执行官Gregory J. Flesher说：“获得第二项适应症的快速通道资格认定继续巩固了mavodelpar作为罕见线粒体疾病患者的潜在治疗选择。”“我们感谢与FDA的持续合作，并期待与他们在推进LC-FAOD项目方面的合作。”