2月3日，英矽智能（Insilico Medicine）宣布，该公司首个全新机制候选药物INS018_055获得美国FDA授予的孤儿药资格，拟开发用于治疗特发性肺纤维化。

英矽智能是一家由生成式人工智能平台Pharma.AI驱动的生物科技公司。该公司已在纤维化、癌症、免疫、中枢神经系统疾病（CNS）和老龄化等疾病领域建立了自研疗法组合，内部在研药物中有9个项目进入IND-enabling阶段。其中，抗特发性纤维化候选药物和用于COVID-19治疗的新型主蛋白酶抑制剂是目前该公司进展较快的内部在研项目。

根据新闻稿，INS018_055是一款具有“first-in-class”潜力的小分子抑制剂，具有全新靶点和新颖的化学结构，由英矽智能自主研发的生成式人工智能平台Pharma.AI所发现和设计。该候选药物正在被开发用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。IPF是一种导致肺功能进行性、不可逆转下降的慢性肺部疾病，这类患者在全球范围内存在大量未被满足的临床需求，随着病情进展和肺部损伤的加重，患者呼吸功能将不断恶化，严重者最后可致死亡。

英矽智能于2022年2月和5月先后在新西兰和中国启动INS018_055的1期临床试验，两地均已于2022年底完成最后一例受试者随访。1期临床试验的顶线数据表明，该候选药物具有良好的安全性、耐受性和药代动力学特征。英矽智能计划在2023年早期在中国率先开启INS018_055的2期临床试验，并同步向FDA提交在美国的2期临床试验申请。

孤儿药（Orphan drug）又称罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，FDA授予的孤儿药资格适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病的药物。英矽智能新闻稿指出，获得FDA孤儿药资格将有助于INS018_055在美国的后续研发及商业化计划，并享受一定的政策支持。

英矽智能联合首席执行官、首席科学官任峰博士表示，INS018_055是英矽智能在生成式人工智能平台Pharma.AI的支持下发现的、具有“first-in-class”潜力的抗纤维化候选药物。此次针对特发性肺纤维化适应症获得孤儿药资格是INS018_055产品开发的重要里程碑，这将鼓舞英矽智能的研发团队进一步推动后续临床验证，加速满足临床需求，惠及全球患者。

参考资料：

[1]U.S. Food and Drug Administration. Retrieved Feb 01 , 2023. From https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=922822