近日，Anavex Life Sciences Corp宣布，Rett综合征的ANAVEX®2-73 (blarcamesine)的2/3期临床研究共纳入92名患者，这超过了最初设定的招募目标。据了解，该研究对象为年龄≥5岁至17岁(包括17岁)的Rett综合征患者。Anavex公司预计将在2023年下半年公布这项研究的主要结果。
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｜关于ANAVEX®2-73
ANAVEX®2-73是一种口服sigma-1受体(SIGMAR1)的小分子激活剂，数据表明，SIGMAR1对恢复神经细胞稳态和促进神经可塑性至关重要。该疗法目前已获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的快速通道认定、罕见儿科疾病资格认定和孤儿药资格认定，用于治疗Rett综合征。
｜关于Rett综合征
Rett综合征(Rett syndrome，RTT)也被称为雷特综合征，是一种严重的自主神经系统功能障碍性疾病。临床表现为语言倒退、手部失用及刻板样动作，伴有严重精神运动发育迟滞及倒退等症状。奥地利人Andreas Rett于1966年首先描述。20世纪80年代BenHagberg的进一步研究才使其得到国际医学领域的广泛关注。本病主要为女性发病，男童发病罕见，女童患病率为1/1.5万～1/万。
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在完成用于治疗儿童Rett综合征的随机、安慰剂对照的EXCELLENCE的2/3期研究入组之前，该公司已完成成人Rett综合征的安慰剂对照的2期美国研究(ANAVEX®2-73-rs-001)和AVATAR 3期研究(ANAVEX®2-73-rs-002)。
这项针对儿童患者进行的多中心、双盲EXCELLENCE研究旨在评估儿童患者每日口服ANAVEX®2-73剂量或安慰剂的安全性、耐受性和疗效。完成双盲研究后，符合条件的参与者可以自愿参加ANAVEX®2-73的放标签扩展研究。
“Rett综合征是一种毁灭性的、非遗传性的后天进行性神经发育障碍，几乎只发生在女孩身上，且导致严重的损伤，几乎影响到孩子生活的方方面面。”Anavex公司总裁兼首席执行官Christopher U. Missling博士说，"我们很高兴完成ANAVEX®2-73治疗Rett综合征的多中心研究的入组，并期待今年晚些时候报告结果。”
资料来源
1.BioSpace.Anavex Life Sciences Announces Exceeding of Enrollment Target for the ANAVEX®2-73 (blarcamesine) EXCELLENCE Phase 2/3 Rett Syndrome Clinical Trial
https://www.biospace.com/article/releases/anavex-life-sciences-announces-exceeding-of-enrollment-target-for-the-anavex-2-73-blarcamesine-excellence-phase-2-3-rett-syndrome-clinical-trial/?s=86
