近期，FDA 授予iPSCs干细胞疗法GIVI-MPC孤儿药称号，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。
肌肉营养不良症有 20 多种类型，杜氏肌营养不良症是其中的一种。该病只发生于男孩，由于体内编码抗肌萎缩蛋白（Dystrophin）的基因发生变异，导致抗肌萎缩蛋白的缺失或功能缺陷，患儿出现渐进性肌无力。这是一种罕见的致命性神经肌肉遗传病，患者通常在 20 多岁时死于该病。
GIVI-MPC 是一种干细胞疗法，它使用小分子 Givinostat 将人类 iPSC 重新编程为新的骨骼肌组织，从而能够向DMD患者输送全长dystrophin，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的患者。GIVI-MPC 已成功地在 mdx 小鼠和营养不良猪中创造出具有 100% 全长人抗肌萎缩蛋白的新人类骨骼肌。
