ADARx Pharmaceuticals是一家开发RNA-靶向治疗药物的临床阶段生物技术公司，该公司前不久宣布其ADX-324治疗遗传性血管性水肿（hereditary angioedema，HAE）的1期临床研究中完成第一组给药。HAE是一种罕见遗传性疾病，可引起疼痛、快速且危及生命的肿胀发作。

“我们很高兴能将首个利用专有PLR™递送平台和SPE™技术的候选产品推进到临床。” 总裁兼首席执行官Zhen Li表示，“ADX-324是治疗HAE的一种创新和差异化方法。”

临床开发副总裁Feriandas Greblikas表示：“我们在这项试验中完成第一组参与者给药是ADARx的一个重要里程碑；除了其潜在的同类最佳疗效外，我们在非人类灵长类动物中的临床前研究已经证实了ADX-324两年一次，甚至每年一次的低剂量皮下给药方案的可能性。”

ADX-324是一种短干扰RNA（siRNA），旨在减少PKK的产生，PKK是一种对HAE病因至关重要的蛋白质。这项研究是在澳大利亚进行的，是一项在健康志愿者和HAE患者扩展组中进行的随机、安慰剂对照、双盲、单次递增剂量的试验。本研究的主要目的是评估皮下注射ADX-324的安全性和耐受性。

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ADARx Pharmaceuticals Announces Dosing of First Cohort in Phase 1 Clinical Study of ADX-324