今日（4月11日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）的BI655130注射液拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为预防泛发性脓疱性银屑病（GPP）发作。公开资料显示，BI655130注射液（即佩索利单抗，spesolimab）是勃林格殷格翰开发的一款靶向IL-36受体的单克隆抗体，此前已经在中国获批用于治疗成人GPP发作。

截图来源：CDE官网

泛发性脓疱型银屑病（GPP）是一种罕见的、异质性的、危及生命的嗜中性粒细胞性皮肤病。患者的临床病程各不相同，有些患者的疾病复发并伴有反复急性发作，而另一些患者的疾病持续存在且间歇性急性发作。GPP急性发作若不及时治疗，出现败血症和多系统器官衰竭等并发症，可能会危及生命。

IL-36是树突细胞和T细胞的强效调节剂，参与树突细胞与辅助性T细胞的激活、抗原呈递和刺激促炎因子产生。研究表明，IL-36在皮肤中大量表达，并在银屑病等皮肤病发病机制中扮演重要角色。

佩索利单抗（曾用名：司柏索利单抗）是一种人源化拮抗性单克隆IgG1抗体，可与白介素-36受体（IL-36R）结合并阻断人IL-36α、IL-36β和IL-36γ诱导的IL-36R活化，从而抑制炎症性皮肤病中的促炎和促纤维化通路。根据勃林格殷格翰早前发布的新闻稿，佩索利单抗是专门靶向IL-36通路治疗GPP急性发作的在研疗法。2022年9月，该产品获FDA批准上市，用于治疗GPP发作；同年12月，该产品在中国获批，用于治疗成人GPP发作。

目前，佩索利单抗还在被开发用于预防GPP急性发作以及治疗其他嗜中性粒细胞性皮肤病，如掌跖脓疱病和化脓性汗腺炎。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，勃林格殷格翰已经完成一项国际多中心（含中国）2期临床研究，研究旨在评估佩索利单抗是否能够预防GPP患者病情急性发作。

2023年2月，勃林格殷格翰宣布佩索利单抗的一项2b期临床试验（EFFISAYIL 2试验）达到了主要和关键次要终点。该研究用于评估皮下注射佩索利单抗阻止青少年和成人GPP发作的疗效和持续控制GPP症状的有效性和安全性。结果显示，该产品能够避免青少年和成人泛发性脓疱性银屑病（GPP）的发作长达48周。

据勃林格殷格翰早先新闻稿介绍，令人感到疼痛的GPP的发作可能会突然发生，并因迅速加剧而需要紧急就医。这使得人们焦虑且对未来感到不确定。预防GPP发作使患者能够计划他们的生活，不再担心他们的疾病。