4月10日，Sarepta Therapeutics公司宣布，美国食品药品管理局（FDA）细胞、组织和基因治疗咨询委员会针对SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）生物许可申请（BLA）会议的日期定在2023年5月12日。咨询委员会会议将以虚拟会议的形式举行。
SRP-9001是Sarepta开发用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的研究性基因疗法。如果获得批准，将会成为全球首款DMD基因疗法产品。
Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram表示：“我们期待着在2023年5月12日与咨询委员会分享丰富的证据，支持SRP-9001治疗DMD的变革潜力。我们再次感谢生物制品评估与研究中心和治疗产品办公室迅捷的工作，在2023年5月29日我们的监管行动日期之前安排咨询委员会。”
旨在将SRP-9001输送到肌肉组织中，靶向产生肌营养不良蛋白的功能成分。Sarepta负责SRP-901的全球开发和制造，并计划在获得FDA批准后在美国将SRP-9001商业化。2019年12月，罗氏与Sarepta合作，将罗氏的全球影响力、商业存在和监管专业知识与SareptaDuchenne的候选基因治疗相结合，以加快美国以外患者获得SRP-9001。
