2023年4月19日， PANTHERx Rare非常高兴地宣布将推出新的用于治疗脱铜且对青霉胺耐受的稳定型威尔逊病成年患者的药物——CUVRIOR。CUVRIOR是Orphalan发明的一种创新口服曲恩汀制剂，用于治疗已经脱铜的稳定型威尔逊病成人患者。CUVRIOR通过铜螯合剂来降低铜的吸收并增加尿液中的铜排泄。在临床试验中，发现CUVRIOR耐受性良好，并与青霉胺一样能够降低威尔逊病患者体内的非铜蓝蛋白铜(NCC)水平。青霉胺在美国被批准作为威尔逊氏病的一线治疗药物，大约三分之一的患者出现不耐受。

图片来源：123RF

｜ 关于威尔逊病

威尔逊病(Wilson Disease)是一种罕见的遗传性疾病，又称肝豆状核变性。主要由于ATP7B基因突变引起，导致铜在全身积累。当体内铜沉积过多会导致一系列症状，包括但不限于震颤、焦虑、由肝损伤导致的黄疸和凯-弗环(Kayser-Fleischer ring，肝豆状核变性的最典型眼部变化-角膜缘出现金黄色、有时是淡青色或褐色的色素环)。如果不进行治疗，该疾病可能导致致命的危害。此外，还会出现多系统的严重并发症，主要涉及肝脏、肾脏、神经系统（例如震颤、笨拙步态、言语困难）、心理(例如抑郁症、精神病)和血液系统(贫血、黄疸)等。

此前，全球3期的CHELATE试验达到了其主要疗效终点，证明了CUVRIOR在非铜蓝蛋白铜(NCC)方面与青霉胺同样有效。2022年5月，美国食品和药品监督管理局(FDA)批准了CUVRIOR用于治疗已脱铜且对青霉胺耐受的稳定型威尔逊病成年患者。

“我们很高兴将CUVRIOR添加到PANTHERx的药物清单中。PANTHERx团队努力为我们的患者在应对毁灭性和衰弱性疾病方面产生积极的影响，CUVRIOR是我们可以产生影响的又一种方式。” PANTHERx Rare的总裁Rob Snyder说道。

｜ 关于PANTHERx Rare

PANTHERx Rare是美国最大且发展最快的罕见病药房之一。通过提供药物突破，临床卓越以及接入解决方案，为罕见和毁灭性疾病患者提供药物，改变患者生活。尽管罕见疾病的总发病率与糖尿病一样普遍，但却只有不到7％的已知罕见病有FDA批准的治疗方法。联邦政策的变化和科学的进步导致FDA孤儿药物批准的激增，为罕见疾病社区提供了巨大的希望。

新闻来源

1.PPANTHERx Rare. ANTHERx® Rare Announces Release of CUVRIOR™ (trientine tetrahydrochloride) to Treat Wilson Disease.Apr 19,2023. From https://www.prnewswire.com/news-releases/pantherx-rare-announces-release-of-cuvrior-trientine-tetrahydrochloride-to-treat-wilson-disease-301802534.html

2.Orphalan. Orphalan announces FDA approval of Cuvrior™ for the treatment of adult patients with stable Wilson’s disease who are de-coppered and tolerant to penicillamine.May 2,2023. From https://www.orphalan.com/orphalan-announces-fda-approval-of-cuvrior/