赛诺菲接近“重磅炸弹级”（10亿美元）的法布里病疗法Fabrazyme正在面临强劲的竞争对手，Protalix和Chiesi的PRX-102已在欧盟批准上市，FDA首次拒绝后有望在5月9日作出批准决定。

5月5日，Chiesi Global Rare Diseases和Protalix BioTherapeutics公司联合宣布，欧盟委员会（EC）已授予PRX-102（pegunigalsidase alfa）在欧盟（EU）的上市授权，用于治疗成年法布里病患者。

PRX-102获得EC批准，在欧洲为法布里病这种罕见的遗传性疾病增添了一种新的治疗选择。

法布里病是一种X连锁遗传性疾病，由溶酶体α-半乳糖苷酶活性不足引起。半乳糖苷酶是一种导致一种名为球状三糖基神经酰胺（Gb3）的脂肪物质在人体溶酶体中异常沉积的酶。法布里病发病率约为1/40000-60000。法布里病患者遗传了α-半乳糖苷酶-a酶的缺乏，该酶通常负责Gb3的分解。Gb3的异常储存随着时间的推移而增加，因此，Gb3主要在血管和组织中积累。Gb3沉积的最终后果从疼痛发作和周围感觉受损到最终器官衰竭。

法布里病通常采用酶替代疗法（ERT）治疗，即每两周静脉输注一次，用重组形式的蛋白质替代缺失的α-半乳糖苷酶-A。

Fabrazyme是一种聚乙二醇化酶替代疗法（ERT）。该疗法是一种重组人α-半乳糖苷酶（一种在植物细胞培养物中表达的酶），旨在提供长半衰期（约80小时）。

PRX-102的EC授权是基于对140多名患者进行长达7.5年治疗的综合临床开发计划的结果。PRX-102在有或无ERT治疗经验的患者中进行了研究，包括一项符合其主要终点的头对头试验，通过估计的肾小球滤过率（eGFR）下降来评估，PRX-102在控制肾脏疾病方面的疗效不劣于赛诺菲的Fabrazyme（琼脂糖苷酶β）。

Fabrazyme于20年前获得批准，是法布里病市场上长期占据主导地位的药物，去年的销售额为9.38亿欧元（9.86亿美元）。

Amicus Therapeutics公司的法布里病药物Galafold（migalastat）于2018年获得了FDA的批准，去年该疗法的销售额为3.29亿美元，与Fabrazyme相比，Galafold的优势在于以片剂口服给药，而Fabrazyme与PRX-102一样是通过静脉给药。

两种法布里病的治疗药物（Galafold和Fabrazyme）每年的费用都超过30万美元。

Chiesi和Protalix的PRX-102在2018年获得FDA快速通道指定，两年后提交上市申请，目前仍在等待美国的批准。新冠肺炎大流行带来的核查延误，导致2021年4月FDA的拒绝。两家公司在14个月前重新提交了申请，预计FDA将在5月9日作出决定。