-首个也是唯一一个酶替代疗法，用于治疗成人和儿童α-甘露糖苷贮积症的非中枢神经系统表现
-极为罕见的进行性疾病，表现出广泛的症状
Chiesi Global Rare Diseases前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Lamzede®（velmanase alfa tycv）用于治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷贮积症（alpha-mannosidosis，AM）的非中枢神经系统表现。AM是一种极为罕见的进行性溶酶体贮积症，由α-甘露糖苷酶缺乏引起。
Chiesi全球罕见病负责人Giacomo Chiesi说：“Lamzede的批准对α-甘露糖苷贮积症患者来说是一个重要里程碑。Lamzede是美国首个也是唯一一个被批准用于α-甘露糖苷贮积症的酶替代疗法， α-甘露糖苷贮积症表现出多种症状，包括听力、言语和行动能力受损，这些症状从儿童期发展到成年期，经常被忽视，导致一些患者无法确诊或治疗。Lamzede旨在提供外源性α-甘露糖苷酶，我们期待将这种药物提供给美国急切等待治疗方案的患者。”
AM的患病率约为全球出生婴儿的50万分之一至百万分之一。AM导致身体细胞无法正确分解某些复杂的糖。糖分的积累会影响身体的许多器官和系统。这种疾病的影响因人而异，并随着时间的推移而发展。随着患者年龄的增长，症状可能会发生变化，包括反复发作的胸部和耳朵感染、听力损失、独特的面部特征、肌肉无力、骨骼和关节异常、视觉异常和认知异常。
Lamzede是一种重组形式的人类α-甘露糖苷酶，旨在提供或补充天然α-甘露聚糖酶，这是一种参与降解富含甘露糖的低聚糖以防止其在体内各种组织中积累的酶。2018年，Chiesi集团获得了欧盟委员会的Lamzede上市许可，用于治疗轻度至中度AM患者的非神经系统表现。
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翻译：黄娟
