5月30日，辉瑞宣布marstacimab（PF-06741086）治疗A型以及B型血友病的关键III期BASIS临床研究（NCT03938792）已达到主要终点，能够显著降低重度A型血友病以及中重度B型血友病患者的年出血率（ABR）。

Marstacimab是一种靶向组织因子通路抑制剂（TFPI）的人源IgG1单克隆抗体。TFPI是一种天然抗凝蛋白，可防止血栓形成。Marstacimab作用机制不同于现有疗法，是通过靶向TFPI的Kunitz-2结构域，重新建立出血和凝血之间的平衡，即便患者体内存在抑制剂，也能发挥减少出血发作次数的作用，显示出临床优势。

BASIS是一项全球性多中心、开放标签的III期研究。该研究共纳入约145例患有重度A型血友病（FVIII<1%）或中度至重度B型血友病（FIX≤2%）青少年和成人受试者，无论患者体内有没有生成抑制剂。

结果显示，与按需静脉注射凝血因子相比，marstacimab能使患者出血率降低92%（P<0.0001）；与预防接受凝血因子治疗相比，marstacimab能使ABR降低35%（p=0.0376）。

辉瑞新闻稿指出，如果获得批准，marstacimab将成为B型血友病首个每周1次皮下注射型药物，也是血友病A型或B型首个固定剂量药物。