近日，美国食品药品管理局（FDA）授予INBRX-101快速通道指定。

INBRX-101是由Inhibrx公司开发一种工程重组人α-1抗胰蛋白酶（AAT）-Fc融合蛋白，用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）引起的肺气肿患者。

INBRX-101疗法旨在安全地达到并维持健康人体内的AAT蛋白水平，已获得1期多剂量递增研究数据的支持。

该研究表明，INBRX-101的剂量为40、80和120毫克/千克，每3周静脉注射一次，可导致功能性AAT水平的预期积累，并显示出在严重AATD患者中实现完全正常的功能性AAT水平的能力。

此外，药代动力学模型表明，在随后的剂量中可能继续积累。预计在连续使用约5至6次，每3或4周给药一次后，将达到稳定状态。

INBRX-101治疗的耐受性良好，没有严重或严重不良事件的报告。大多数药物相关的不良事件是轻度的。而且，中度的药物相关不良事件都是一过性的和可逆的。

在一项名为ElevAATe（NCT05856331）的随机、对照、双盲、头对头优势研究中，INBRX-101正在与血浆来源的AAT进行比较评估。

主要终点是由抗中性粒细胞弹性蛋白酶能力测量的平均功能性AAT浓度从基线到稳定状态下的平均血清谷值fAAT浓度的平均变化。

预计ElevAATe的初始数据将在2024年底披露。

INBRX-101于2022年3月获得FDA的"孤儿药"认定，与目前可用的血浆来源的AAT疗法的每周输液间隔相比，优势在于可能需要较少的输液间隔。