Aditxt®是一家专注于调节和监测免疫系统治疗和技术的全球创新公司,该公司前不久宣布其子公司Adimune™与梅奥诊所签署了一份临床试验协议,以推进中枢神经系统(CNS)自身免疫性疾病的临床研究,最初的重点是罕见且使人衰弱的自身免疫疾病僵人综合征(SPS)。
僵人综合征(stiff-person syndrome,SPS,或stiff-man syndrome,SMS)由 Moersch 和 Woltman于1956年首次提出,是临床上较为罕见的进行性自身免疫疾病,其主要特征是慢性波动的进行性躯干和肢体强直,以及肌肉痉挛疼痛,导致行走困难、形态似锡士兵,易摔倒。
根据国外流行病学调查资料,在一般人群中SPS的年发病率约为(1-2)/100万,女性发病率为男性的2~3倍,大多数发病年龄在20-50岁,老人和儿童也会患病,儿童一般发病年龄<3 岁,多见于婴儿期。近几年,由于病因学、检查手段、治疗方案等更进一步地理解,该疾病的致残情况已经大大得到改善。该病的发病率为百万分之一,目前尚无特效药。
2022年12月8日,国际乐坛天后席琳·迪翁在个人社交账号上发视频宣布自己身患罕见神经系统疾病僵人综合征。
过去的18个月,Aditxt一直在准备推出其首个候选免疫调节产品ADI™-100,旨在通过多项临床试验来证明其安全性和疗效。ADI-100旨在耐受一种名为谷氨酸脱羧酶(GAD)的抗原,该抗原与1型糖尿病、银屑病和众多中枢神经系统自身免疫性疾病有关。
Adimune联合首席执行官Joachim Friedrich Kapp博士表示:“我们非常高兴有机会与梅奥诊所合作,努力恢复患有严重进行性自身免疫性中枢神经系统疾病患者的免疫耐受。合作将建立在ADI-100完整临床前和试验项目的基础上,包括临床前和临床研究。我们相信,临床前研究将有助于我们扩大对该技术的理解,特别是在不损害免疫系统对抗感染和癌症的反应性的情况下诱导抗原特异性免疫耐受的作用机制。”
Adimune计划启动ADI-100临床研究,从SPS开始,靶向由GAD介导的中枢神经系统自身免疫性疾病。根据美国罕见病组织的数据,SPS的确切发病率和流行率尚不清楚;然而,据估计,普通人群中的发病率约为百万分之一。该临床试验预计将于2023年开始,招募约10-15名患者,其中一些患者可能还患有1型糖尿病。
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译:黄娟