基因疗法通过将有效基因导入人体，来治疗因基因缺陷导致的疾病。当前，该疗法已成为生物医药领域非常具前景的发展方向，也是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法。
多款药物单剂价格已超200万美元！
(图片来源：制药网)
值得注意的是，在基因疗法的时代，越来越多天价药物也开始逐渐走入了人们的视野。近期，Fierce Pharma发布了2023年美国最昂贵药物排名前十，基因疗法就占据半壁江山。其中，不少药物单剂价格就已超200万美元。
Hemgenix
CSL Behring 和 uniQure的血友病B药物Hemgenix ，单剂价格高达350万美元。一次性基因疗法Hemgenix，于去年 11 月获得 FDA 批准，用于治疗成人血友病 B，在它获批之前血友病 B的常规治疗方法为因子 IX 。Hemgenix目前尚未上市，但CSL表示，它不久之后就会出现在美国市场。
尽管这个价格“疑为天物”，但Hemgenix的开发商认为，它将“为整个医疗保健系统节省大量成本”，并通过降低年出血率、减少或消除预防性治疗，以及产生升高的凝血因子 IX，显著降低 B 型血友病的经济负担。据悉，患有中度至重度 B 型血友病的患者，一生消耗医疗保健系统预计超过 2000 万美元(凝血因子 IX输注)。
Skysona
Bluebird bio的基因疗法Skysona，单剂价格为300万美元。2022年9月16日，FDA正式批准Bluebird Bio的个性化基因疗法SKYSONA(elivaldogene autotemcel)上市，以减缓4-17岁患有早期活动性脑肾上腺脑发育不良(Cerebral Adrenoleukodystrophy，CALD)的男性患者。
据悉，Skysona是头款FDA批准用于治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良的基因疗法。而值得一提的是，同年8月17日，美国FDA才刚批准蓝鸟生物的头款基因疗法产品Zynteglo用于治疗β-地中海贫血患者，该药定价也高达280万美元。
Zolgensma
诺华的SMA基因疗法药物Zolgensma是一种一次性治疗，其适应症为脊髓性肌萎缩症。Zolgensma 使用腺相关病毒作为载体，将人类 SMN 基因的功能拷贝传递到目标运动神经元细胞中，从而产生正常的 SMN 蛋白来支持肌肉功能。
目前，Zolgensma的价格为225万美元。但针对高昂的价格，诺华通正过提供灵活的支付模式来抵消标价冲击。其中包括将付款分摊到五年内，以及患者只有在 Zolgensma 有效的条件下才需要继续付款。此外，Zolgensma 还已获得了有力的保险政策扶持，覆盖约 97% 的商业保险患者和 86% 的Medicaid患者。
