近日，渤健(Biogen)公司公布了新的诺西那生钠(SPINRAZA)注射液数据，这些数据在上周的佛罗里达州奥兰多举办的由Cure SMA主持的SMA研究与临床护理会议上公布。

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｜关于诺西那生钠注射液 

诺西那生钠注射液(SPINRAZA)已在60多个国家获批，用于治疗SMA患有的婴儿、儿童和成人。作为SMA治疗的基础，全球已有超过14,000人接受了SPINRAZA治疗。

SPINRAZA是一种反义寡核苷酸疗法(ASO)，其作用是通过持续增加体内产生的全长生存运动神经元(SMN)蛋白的量来针对SMA的根本原因。它直接作用于中枢神经系统(运动神经元所在处)，将治疗药物输送至疾病开始的地方。

SPINRAZA在各年龄段和SMA类型中表现出持续的疗效，其安全性在长达8年的患者治疗数据基础上得到证实，同时拥有无与伦比的现实世界经验。nusinersen临床开发计划包括10多项临床研究，涉及超过460名来自不同患者群体的个体，包括两项随机对照研究(ENDEAR和CHERISH)。SHINE和NURTURE的开放标签延长研究正在评估SPINRAZA的长期影响。

｜关于SMA

SMA全称为脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy)是由于运动神经元存活基因1(SMN1)突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病。除了神经肌肉系统外，还包括心血管系统、消化系统、代谢系统、泌尿生殖系统等多系统受累疾病。SMA发病率为1/10000～1/6000，携带率为1/50～1/40。

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Biogen首席医学官Maha Radhakrishnan博士表示：“Cure SMA的年度会议为我们提供了一个独特的机会，可以向出席会议的医疗保健提供者、患者和护理人员学习并建立联系，分享旨在解决SMA群体未满足需求的研究结果。很高兴能够展示我们的新数据，包括RESPOND研究早期结果，评估在基因治疗后SPINRAZA治疗的临床效益和安全性。”

｜RESPOND研究的临床结果 

RESPOND是一项持续两年的四期开放标签研究，旨在评估接受Zolgensma基因治疗后尚未满足临床需求的SMA婴儿和幼儿，再使用SPINRAZA的临床结果和安全性。29名接受SPINRAZA治疗的研究参与者六个月的临时有效性结果显示：

●通过Hammersmith新生儿神经学检查第2部分(HINE-2)的平均总分较基线的增加来衡量，大多数参与者的运动功能得到改善

拥有两个SMN2副本的参与者(n=24)，HINE-2评分平均提高了5分以上

○拥有三个SMN2副本的参与者(n=3)均有所改善；由于参与者人数较少，未计算基线的平均变化

○大多数(25/27)在基线时运动功能不佳的参与者情况有所改善；

●在研究中经过中位数230.5天后，13/38(34%)的参与者报告了严重不良事件(AE)。没有被认为与SPINRAZA相关的严重不良事件或导致研究退出的发生。在接受Zolgensma治疗后使用SPINRAZA的入组的参与者中，未发现新的安全隐患。会议上还展示了RESPOND研究的其他中期临床结果。

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“我们了解到，基因疗法可能无法治疗所有运动神经元，从而导致疾病进展的可能性。”国王之女儿童医院儿科神经学家Crystal Proud博士表示,“RESPOND研究已经开始了解在接受Zolgensma治疗后，部分SMA患者的未满足需求，这些患者的结果未达到临床预期。这些临时结果为社区提供了第一个在接受Zolgensma治疗后评估SPINRAZA治疗的临床研究数据，并表明SPINRAZA治疗可能具有额外的益处。”

｜评估SPINRAZA真实世界影响的新分析

一项系统性文献回顾及荟萃分析评估了SPINRAZA对婴儿期发病SMA的真实世界影响，并强调了生成真实世界证据以全面了解SPINRAZA治疗益处的重要性。真实世界研究中观察到的运动功能和运动里程碑的改善大于或等于临床试验中观察到的改善，而且随着SPINRAZA治疗时间的延长，患者的病情继续改善。

｜旨在提高治疗体验的新设备取得进展

Biogen与Alcyone Therapeutics共同致力于开发第一个可植入设备，该设备旨在实现常规皮下途径输送反义寡核苷酸疗法。上周，Alcyone宣布美国食品和药物管理局(FDA)已批准一项研究设备豁免，以启动ThecaFlex DRx系统(ThecaFlex)的关键性试验。今年夏天，Alcyone计划开始对PIERRE研究的初步注册，该研究将评估ThecaFlex在SMA患者中输送SPINRAZA的安全性和性能。

新闻来源

1.New Data at Cure SMA Highlight Potential Benefit of SPINRAZA® (nusinersen) in Infants and Toddlers with Unmet Clinical Needs After Gene Therapy. Jun 30,2023. From https://www.globenewswire.com/news-release/2023/06/30/2698081/0/en/New-Data-at-Cure-SMA-Highlight-Potential-Benefit-of-SPINRAZA-nusinersen-in-Infants-and-Toddlers-with-Unmet-Clinical-Needs-After-Gene-Therapy.html