2023年8月8日，Lisata Therapeutics公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予其主要产品候选产品LSTA1孤儿药资格认定，用于治疗恶性胶质母细胞瘤（GBM）。

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关于LSTA1

LSTA1是一种研究性药物，旨在激活一种新的摄取途径，使共同使用或连接的抗癌药物能更有效地穿透实体瘤。LSTA1 在肿瘤特异性的方式下触发这种主动运输系统，使系统性共同使用的抗癌药物更有效地穿透并在肿瘤中积累。LSTA1 还有可能修改肿瘤微环境，使肿瘤更易于接受免疫疗法。Lisata 及其合作伙伴已经积累了大量的非临床数据，证明了增强了一系列现有和新兴抗癌疗法的输送，包括化疗药物、免疫疗法和基于RNA的疗法。此外，LSTA1已经在临床试验中证明了提高胰腺癌标准护理化疗输送的良好安全性、可耐受性和活性。Lisata 正在探索LSTA1用于使各种治疗方式更有效地治疗一系列实体瘤的潜力。

多形性胶质母细胞瘤

多形性胶质母细胞瘤(GBM)又叫胶质母细胞瘤，是成人常见的中枢神经系统恶性神经上皮性肿瘤，在神经上皮性肿瘤中占22.3%，有报道占颅内肿瘤的10.2%。GBM是由星形细胞瘤恶变而来，是星形细胞瘤中恶性程度最高的类型。临床表现多为头痛、抽搐及精神症状等，肿瘤生长迅速，高度恶性，病情进展一般较快，平均存活期约12个月。GBM的细胞学特点为瘤组织内见到明显坏死灶，周围瘤细胞呈栅栏状排列，间质内小血管明显增生呈花蕾状、肾小球样，或形成弯曲长带状，瘤细胞常呈多形性，易见异形多核巨细胞，习惯上常称为多形性胶质母细胞瘤。

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FDA将孤儿药物认定授予那些用于治疗罕见疾病或病症的药物或生物制品，罕见疾病或疾病定义为在美国影响的人数少于20万人。孤儿药物认定提供了某些经济激励以支持临床开发，以及如果产品获得FDA对这种适应症的批准，则为其提供七年的美国市场独家销售期。

Lisata的研发执行副总裁兼首席医疗官Kristen K. Buck博士表示：“恶性胶质瘤是最具侵略性和致命性的恶性肿瘤之一。孤儿药物认定证明了这个患者群体的高度未满足的医疗需求，以及LSTA1在这种环境中可能对患者产生的益处。”

目前，LSTA1 是正在全球进行的或计划进行的多个1b/2a和2b阶段临床研究的主题，这些研究在各种实体瘤类型中与各种抗癌方案结合进行。在接下来的几个月里，该公司计划与来自爱沙尼亚塔尔图大学的研究者共同启动一项评估LSTA1在以前未经治疗的多形性胶质母细胞瘤（GBM）中的临床研究。这项研究将是临床探索 LSTA1加入标准护理（SoC）用于胶质母细胞瘤治疗的影响的第一步，并设计为2期的双盲、安慰剂对照、随机化的概念证明研究，评估当 LSTA1加入SoC替莫唑胺对照组及匹配的LSTA1安慰剂在新诊断的胶质母细胞瘤患者中的效果。这项研究将在爱沙尼亚和拉脱维亚的几个地点进行，目标是招募 30 名患者，随机化比例为2:1，即LSTA1+SoC对照组与安慰剂+ SoC。该公司预计第一位患者将在2023年第四季度接受治疗。

参考来源

1.Lisata Therapeutics Announces U.S. FDA Orphan Drug Designation Granted to LSTA1 for the Treatment of Malignant Glioma. Aug 08,2023. From https://www.globenewswire.com/news-release/2023/08/08/2720573/18623/en/Lisata-Therapeutics-Announces-U-S-FDA-Orphan-Drug-Designation-Granted-to-LSTA1-for-the-Treatment-of-Malignant-Glioma.html